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最近，中國科學院黃荷鳳院士團隊與中國科學院生物化學與細胞生物學研究所周斌團隊合作研究發現，利用體外基因編輯技術可部分修復相幹基因突變，使治療家族性高膽固醇血症成為可能。（Circulation.11月29日在線版）
家族性高膽固醇血症是一種常染色體顯性遺傳性疾病，主要表現為血漿中低密度脂蛋白膽固醇水平明顯升高，使得膽固醇沉積在患者皮膚、肌腱和冠脈。相幹患者每次生育均有50%的可能傳遞遺傳致病變異。
研究人員對小鼠進行基因編輯試驗後發現，小鼠的動脈粥樣硬化症狀顯著減輕，相幹病症也得到明顯緩解，循環系統中的各項指標明顯改善。研究人員還通過檢測證明基因編輯治療的有效性和安全性。
研究團隊表示，使用CRISPR/Cas9系統靶向和糾正家族性高膽固醇血症致病基因，能夠顯著改善動脈粥樣硬化等相幹表型，證明CRISPR/Cas9技術可作為應用於人類遺傳疾病治療的潛在工具，促進基因編輯技術向個體化醫療更進一步。
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>前沿 | 遺傳性高達固醇血症或能痊愈，動物試驗現已成功