基因治療手術首次運用於老年性黃斑變性的治療

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[摘要]這種病毒帶有一種經過修飾的DNA序列,可以感染視網膜色素上皮(RPE)細胞,並可以糾正導致AMD的遺傳缺陷。

牛津大學19日宣布,該校眼科教授羅伯特麥克拉倫在英國國家健康研究所牛津生物醫學研究中心的支持下,完成了世界第一例解決老年性黃斑變性(AMD)視力下降問題的基因治療手術。

老年性黃斑變性眼疾是造成英國人視力喪失的主要原因。乾性AMD是指一種黃斑細胞的慢性退化,它會給病人視覺中心部分造成間隙或影像斑點,導致病人日常生活中出現閱讀和識別困難。接受第一例手術的是牛津大學年高80歲的奧斯本夫人。像許多AMD患者一樣,她的雙眼都有這種疾患,但左眼情況更為嚴重,中心視覺已經惡化,視力非常模糊。她說自己參與試驗的目的是為了給那些AMD患者帶來幫助。

導致AMD的一個關鍵因素是補體系統,其是人體免疫系統中與細菌作鬥爭的一個蛋白質系統。在發生黃斑變性時,這些蛋白質過度活躍並攻擊視網膜細胞,其方式與其攻擊細菌的方式相似。而基因治療的原理就是「停用」補體系統。

手術包括分離視網膜和向眼底注射含有病毒的溶液。該病毒帶有一種經過修飾的DNA序列,可以感染視網膜色素上皮(RPE)細胞,並可以糾正導致AMD的遺傳缺陷。因效果被認為是持久的,理想情況下,基因治療只需進行一次。

麥克拉倫解釋說:「利用病毒這種天然存在的生物體,將DNA傳遞到病人的細胞中。當病毒在視網膜細胞內打開時,會釋放出經過克隆的DNA,細胞開始製造可以改變疾病的蛋白質,來糾正由補體系統造成的炎症。」他希望隨著醫療器械和相關基因治療技術的發展,在未來幾年內,患有乾性AMD眼疾的人能夠得到有效治療。

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