基石藥業BLU-667全球I期註冊性試驗完成首例中國患者給藥

蘇州2019年8月13日 /美通社/ — 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱「基石藥業」或「公司」，香港聯交所代碼：2616）8月12日宣佈，BLU-667於I期註冊性試驗中完成首例中國患者給藥。BLU-667由公司合作夥伴Blueprint Medicines開發。此次試驗是正在進行的全球I期ARROW研究的一部分，旨在評估BLU-667在RET變異的晚期非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌或其他晚期實體瘤患者中的總體緩解率、緩解持續時間、藥代動力學、藥效學和安全性。

肺癌是全球發病率及病死率最高的惡性腫瘤。中國受環境污染及吸煙等因素的影響，每年約有73萬確診新發肺癌患者和61萬死亡肺癌患者¹。在所有肺癌中，約80-85%為非小細胞肺癌，而RET融合在非小細胞肺癌中的發生率約為1~2%。對於RET融合的非小細胞肺癌的一線標準治療為含鉑雙藥化療，二線治療為細胞毒藥物或免疫檢查點抑制劑的單藥治療，但療效均不理想，且患者遭受巨大的心理及生理痛苦，生活品質嚴重下降。

甲狀腺癌是最常見的內分泌惡性腫瘤，近幾年發病率顯著上升。中國甲狀腺癌每年的新發病例約有9萬例，死亡病例約有6800例¹。甲狀腺髓樣癌約占甲狀腺癌的2-5%，幾乎所有遺傳性和約50%的散發性甲狀腺髓樣癌患者均伴有RET基因突變²。中國甲狀腺髓樣癌患者目前尚無有效的獲批標準治療方案。

BLU-667是一種口服、強效、高選擇性的RET抑制劑。2018年6月，基石藥業自Blueprint Medicines獲得了包括BLU-667在內的三種藥物在中國大陸、香港、澳門和臺灣的獨家開發和商業化授權，Blueprint Medicines保留這三款藥物在世界其他地區的權利。

2019年6月，Blueprint Medicines發佈了ARROW研究的最新資料。無論何種RET突變腫瘤類型，BLU-667均顯示持續的抗腫瘤活性，且耐受性良好。截止至2019年4月28日的資料顯示：

• 在35名可進行療效評估的經含鉑化療的非小細胞肺癌患者中，BLU-667的客觀緩解率（ORR）為60%（1例完全緩解和20例部分緩解[PR]；所有緩解均得到確認），疾病控制率（DCR）達到了100%³。
• 在16名可進行療效評估的經卡博替尼或凡德他尼治療的甲狀腺髓樣癌患者中，ORR達到了63%（9例確認的PR、1例PR仍在確認），DCR達到了94%⁴。
• RET融合的非小細胞肺癌和RET突變的甲狀腺髓樣癌患者，均接受了400 mg每天一次的起始劑量，這也是II期試驗的推薦劑量。在所有患者中，BLU-667具有良好的耐受性，研究者報告的大多數不良事件（AEs）為1級或2級。

基石藥業董事長兼首席執行官江甯軍博士表示：「肺癌無論發病率還是死亡率，在中國都高居榜首。BLU-667是一款極具潛力的精准治療藥物，可以彌補中國RET融合非小細胞肺癌及其他RET變異腫瘤的現存治療空白。很高興通過我們的不懈努力，成功實現了這項全球註冊性試驗在中國的第一例患者給藥。」

「針對不同基因型的癌症，精准治療藥物如BLU-667可能極為有效且能夠帶來顯著的臨床獲益。ARROW全球試驗目前為止的資料令人鼓舞。我們有信心憑藉公司的執行力，高速高效地推進這一試驗在中國的開展，使中國的RET變異腫瘤患者可以儘早從中受益。」基石藥業首席醫學官楊建新博士表示。

1. Chen W, et al. Cancer statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin 2016; 66(2): 115-32.
2. Priya SR, et al. Targeted Therapy for Medullary Thyroid Cancer: A Review. Front Oncol. 2017 Oct 6;7:238.
3. Justin F. Gainor, et al. Clinical activity and tolerability of BLU-667, a highly potent and selective RET inhibitor, in patients (pts) with advanced RET-fusion+ non-small cell lung cancer (NSCLC). 2019 ASCO Abstract 9008.
4. Matthew H. Taylor, et al. Activity and tolerability of BLU-667, a highly potent and selective RET inhibitor, in patients with advanced RET-altered thyroid cancers. 2019 ASCO Abstract 6018.

關於BLU-667

BLU-667是一種口服（每日一次）、高效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進行BLU-667的臨床開發，用於治療RET變異的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他實體瘤患者。美國FDA已經授予BLU-667突破性療法認定，用於治療經含鉑化療進展的RET融合非小細胞肺癌、和需要系統治療且沒有可替代治療方案的RET突變甲狀腺髓樣癌患者的治療。

BLU-667是由Blueprint Medicines的研究團隊依據其專有化合物文庫所設計的。在臨床前研究中，BLU-667針對最常見RET基因融合、啟動突變和耐藥突變始終表現出次納摩爾水準的效價。此外，BLU-667對RET的選擇性與已批准的多激酶抑制劑相比有顯著提高，其中，對RET有效性與VEGFR2相比有超過90倍的提高。通過抑制原發和繼發突變，BLU-667有望克服和預防臨床耐藥性的發生。這種治療方法預期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。

關於基石藥業

基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物製藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精准治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以聯合療法為核心，建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強大腫瘤藥物管線。目前5款後期候選藥物正處於或接近關鍵性試驗。憑藉經驗豐富的團隊、豐富的管線、強大的臨床開發驅動的業務模式和充裕資金，基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法，成為全球知名的領先中國生物製藥公司。

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