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2018年的暑期檔電影，讓人記憶最深刻的莫過於《我不是藥神》。
這部影片，除了在情感上引起了公眾對白血病患者極大的同情。
更通過「救命藥」格列寧那高不可攀的藥價，將研發藥企諾華刻畫成了最大的反面角色。
彼時，有人就為其算了一筆帳：
在2002年，格列寧在中國的售價大約是23500元(0.1g*120片)。
假設一位患者每個月需要消耗掉一盒藥，那麼一年下來就是23500*12=30萬元。
正因為此，一時間很多網友指責諾華竟在病人身上瘋狂獲取暴利。
然而這並不能改變什麼。
這不，在電影播出不到一年的時間里，諾華就又帶著新「救命藥」再一次顛覆了大家的想像力。
據媒體報導，5月24日，美國食品和藥物管理局批准了首款治療小兒脊髓性肌肉萎縮症的基因療法Zolgensma ，開發該療法的瑞士諾華公司將其標價為一支210萬美元(約1448萬元)，堪稱「史上最貴藥」。
作為全球唯一一款獲批上市的脊髓性肌萎縮症一次性治療方案，Zolgensma的意義不言而喻。
可這樣的價格，卻又活生生將絕大數患兒家庭攔在了門外。
所以消息傳出後，不少人再次質疑諾華，稱其是在拿孩子的命要挾家長。
甚至有人直接戲稱，這恐怕就是專為富人設計的藥。
話說制藥行業存在的意義，明明就是通過攻克人類疾病去盡可能多的拯救生命。
那麼，諾華為的「救命藥」，為何價格訂得「沒有更貴，只有最貴」?
莫非它真的只是一個「冷血的怪獸」?
(一)
諾華的新藥要治療的病，叫小兒脊髓性肌肉萎縮症(SMA)。
這是一種嚴重的神經肌肉疾病，由SMN-1基因突變引起。
而其主要影響的就是嬰兒和兒童，且年齡越小致死率越高。
據可能，SMA發病率為 1/6000~1/10000，也就是說每6,000名到1萬名新生兒中就有一人受此影響。
更可怕的是，在諾華推出天價療法前，本病是無藥可醫的，這也導致90%的患病嬰兒活不過 2 歲。
換句話說，出生幾個月的寶寶，若不幸患上此病，那麼就算其父母再有錢，也難以阻止死亡的降臨……
好在醫學技術是以加速度的法則不斷向前發展的。
於是，在興起不久的基因治療技術上，人類終於看到了治療這種毀滅性疾病的希望。
所謂的基因治療，就是通過工程病毒將健康的遺傳物質攜帶到人體細胞中，以替代導致疾病或病症的有缺陷或突變的基因。
Zolgensma療法，便使用了非復制型腺相關病毒9 (AAV9)作為人SMN基因功能性拷貝的遞送載體。
最轟動的是，通過SMN-1基因功能的重建，該療法只需一次性靜脈注射用藥便能達到治療目的。
很明顯，它的上市給SMA患者帶來的不止是希望，更是痊愈的可能性。
(二)
值得注意的是，Zolgensma基因療法，其實並不是諾華制藥自己研發出來的。
它的前身叫AVXS-101，是基因治療創業公司 AveXis發展的研究項目。
2017年11月，AveXis在《新英格蘭醫學雜誌》上發表了I期臨床試驗數據，結果顯示：所有接受一次性靜脈注射AAV9載體的SMA1型嬰兒患者在20個月大時仍然存活。
這成功引起了諾華的注意。
為了搶占先機，2018 年 4 月，諾華宣布以總計高達87 億美元(溢價88%)的價格收購了AveXis。
之後，諾華便正式向 FDA 遞交 AVXS-101(改名為Zolgensma)的上市申請。
砸出去的錢自然是要收回的。
2018 年 11 月，諾華旗下 AveXis 總裁 David Lennon 在投資電話會議上表示，我們已經進行過研究，定價在 400 萬至 500 萬美元，才能夠維持成本。
而幾個月後的今天，正式上市的Zolgensma，在價格上雖打了足足有五折，卻依舊以210萬美元成了「史上最貴藥」。
（圖片來源：圖蟲）
這是因為SMA屬於罕見病，患者人數相對有限。
所以，諾華只能對Zolgensma基因療法實施高定價，才能覆蓋自己的成本，並做到客觀的利潤訴求。
換句話說，Zolgensma基因療法從誕生那一天起，就已和「天價藥」掛鉤。
其實這也很好理解。
諾華制藥畢竟是一家企業，需要對股東負責。
而股東的訴求就是獲得收益，所以想要藥企大降價甚至賠本這是不可能的事。
不過，自知此次的藥貴出天際的諾華制藥，倒也做出了一定妥協：患者可以選擇分期付款，即五年內每年支付 425000 美元。
即便如此，這顯然依舊只能惠澤有錢人!
(三)
不止諾華如此。
在市場上，但凡是新出來的「救命藥」，都相當的貴。
這是因為新藥的研發長達數年，更有甚至達到10年以上。
據國外的調查顯示，開發一個新藥的平均成本約為26億美元，需要12到15年的時間才能將一個新藥從試驗室走入市場。
在這個過程中，藥企不僅需要投入大量的資金，更承受著研發失敗的風險。
從諾華財報中可以發現，其年的研發費用/占營收比都高達15%以上。
具體到2018財年 (2017年7月1日-2018年6月30日)，其研發費用達85億美元，研發費用/占營收比為 17%。
而這些砸出去的錢，要麼一本萬利，要麼血本無歸。
對於前者，雖說法律上給予新藥20年的專利保護期，以方便藥企收回巨額的研發投入。
但事實上，正如電影《我不是藥神》中描述的那樣，新藥一開發出來就會受到來自仿制藥的市場競爭，這種狀況在專利保護期結束後會更嚴重。
所以，這些預估的損失也將轉移到消費者身上！
與此同時，醫學技術的快速更迭，讓任何一家藥企，都無法全方位覆蓋最新的風口。
於是，「大藥企」在注重自家研發外，還會熱衷於通過行業並購來快速獲得某個領域的優勢。
翻看諾華的歷史，你會發現這家藥企巨頭也一直走在收購的路上，而這無疑需要巨額資金去支撐。
比如2018年，諾華除了以87億美元的價格收購了上面提到的Avexis公司外,還以21億美元收購了主要開發針對癌症和炎性疾病的受體靶向療法的生物制藥公司Endocyte。
（圖片來源：圖蟲）
商業行為，利益為上！
諾華選擇自己研發也好，收購也罷，
其之所以費這麼大力氣搞新藥的研制，歸根究底就是因為通過壟斷能夠獲得高額利潤。
Zolgensma自然也不例外!
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