|觀點|臍帶血幹細胞真能治療兒童自閉症, 或安慰劑作用

到目前為止，兒童自閉症仍然沒有效藥物或方法治愈。所謂膳食療法、特殊飲食，甚至腸道微生物菌群療法或許對某個人有些影響，但是從醫學評估仍然是無明確療效。一直都有人篤信用幹細胞治療兒童自閉症。

讓我們看看爭論焦點和關注的問題：

需要梳理的核心問題：

源於自己臍帶血幹細胞給患兒是否安全？

在無平行對照前提下，如何評估臨床療效? 或安慰劑作用？

宣傳的成功案例是否符合倫理？有科學依據或僅僅是個人傳說？實際上，幹細胞治療並沒有那樣神奇有效或持久的療效。

從一個實際案例說起

4歲的Aaron被確診有自閉症，媽媽Dorinda一直婉拒藥物治療和行為療法，但希望嘗試其他創新方法。

Aaron的症狀表現為重復行為，如手抖、持續腸胃不適、多動和對食物過敏。當Aaron9歲時，媽媽決定嘗試幹細胞治療。她的想法很簡單，希望為兒子做些新嘗試。

她來到位於巴拿馬的一家幹細胞研究機構，讓Aaron參加那里的一項臨床試驗（注意：是臨床試驗，不是臨床治療！）。在此過程中，Aaron被輸註了捐贈的臍帶血幹細胞。

在美國，臍帶血幹細胞用於治療性研究仍屬違法。所以，她只能帶著孩子來巴拿馬參加這項研究性治療試驗。每次就診費1,800美元。

該研究機構的科學家曾在《幹細胞轉化醫學》雜誌上發表了小規模臨床試驗研究結果，表明這種臍帶血幹細胞輸註對於患有自閉症兒童是安全的。臨床試驗報導了20名自閉症兒童參加了臨床試驗，但那項試驗並沒有設計對照組（即自閉症兒童不接受幹細胞治療組）。

因此，從臨床試驗設計的金標準看，無法評估臨床治療的有效性。但是，發表的研究結果是：對於自閉症患兒的運動技能和社交行為有所改善。

該幹細胞研究機構創始人，首席研究員Neil Riordan表示：該項治療性觀察結果預示了潛在的臨床效果。盡管有同行質疑讓患者家庭自費參加臨床試驗是否符合倫理。但參加研究項目的家庭並不在乎這些。

回到文章開始時第一個問題：來源於其他人臍帶血幹細胞給患者輸註是否安全？

早在2017年，杜克大學研究人員也發表過一項類似研究項目，結果顯示從臍帶血中提取幹細胞給患者輸註是安全的。

加州大學舊金山分校神經病學教授阿諾德·克里格斯坦評述說，如果不止一個研究團隊報告結果是相似，這也是一種相互驗證。但這些結果僅僅說明安全性。如果沒有安慰劑對照，幹細胞是否對自閉症患者有療效，仍然缺乏令人信服的科學證據。

幹細胞治療的安慰劑作用

FDA已經批准幹細胞應用於治療血液疾病，包括癌症，但不包括自閉症。而且，FDA要求幹細胞來源必須是來自臍帶血或骨髓幹細胞。

Dorinda說Aaron參加的臨床試驗招募了15名自閉症兒童，年齡在6—15歲，其中5個孩子退學了。孩子們每12周接受4次幹細胞輸註；持續了9個月治療性研究試驗。

根據參與和實施該試驗的研究人員表述，除了幾名兒童感覺輕度疲勞或頭痛和發燒，沒任何副作用或嚴重不良反應。家長們自我觀察的情形是：孩子的強迫行為和抽搐次數減少了。

紐約哥倫比亞大學精神病學教授J V. Weele認為，家長支付參加臨床試驗的費用，其臨床試驗安慰劑效應會被放大，因為家長投入了時間、精力和錢。家長和研究人員都知道孩子在接受幹細胞治療，特別是父母希望看到有療效(或安慰作用)。

Dorinda說，實際上臨床試驗是免費，但在臨床試驗項目之外，該機構向家長們收取了7200美元用於支付治療之外的其他費用；此外，個人旅行和其他費用加起來總計2萬美元。相比之下，是可以接受的。

到目前為止，該臨床試驗的唯一結果和證據是，像這樣的幹細胞治療對於患者是安全的，但治療效果如何，仍是有一定商業渲染的故事或軼事吧。

Dorinda說，Aaron表現出了一定的溝通能力，並且第一次能夠自己集中精力完成一個100件Lego組裝遊戲。Dorinda說，盡管現在的幹細胞治療沒有科學依據，但她還會再做一次。因為這是她作為母親唯一能為兒子做的事情——不停地嘗試新的治療方法。

最近，美國FDA警告了一家幹細胞診所，之後該診所被原來的患者起訴說「坑蒙患者，過度宣傳治療效果」。