尋夢新聞LINE@每日推播熱門推薦文章，趣聞不漏接❤️
單身的你，還不快關注
血
液
病
今年10月10日，國家醫療保障局發布的17種納入全國醫保報銷目錄的抗腫瘤藥名單中，阿紮胞苷赫然在列。作為國內血液科醫生熟知已久的重要藥物，阿紮胞苷終於在今年年初在中國獲批上市，並迅速被納入醫保報銷目錄。第15次全國血液學學術會議期間，【腫瘤資訊】邀請中國醫學科學院血液病醫院的肖志堅教授、上海交通大學附屬第六人民醫院的常春康教授、浙江大學附屬第一醫院的佟紅艷教授、山東大學齊魯醫院的宋強教授、浙江大學附屬第一醫院的蔡真教授以及福建協和醫院的胡建達教授就其在MDS治療中的相關話題為大家進行講解，整理如下。
阿紮胞苷（維達莎®）治療MDS的作用機制
肖志堅教授：阿紮胞苷（維達莎®）治療MDS的作用機制主要有以下幾個方面。首先，阿紮胞苷（維達莎®）可發揮細胞毒性效應，產生直接的抗腫瘤作用；其次，阿紮胞苷（維達莎®）具有去甲基化、誘導分化及凋亡作用。另外，阿紮胞苷（維達莎®）同時具有免疫調節作用。總體而言，以上幾個方面構成了維達莎治療MDS的主要機制。
佟紅艷教授：通常而言，我們認為阿紮胞苷（維達莎®）與地西他濱在MDS治療機制方面存在差異。地西他濱是一類僅針對於DNA的去甲基化藥物，作用機制相對簡單，而阿紮胞苷可同時整合DNA及RNA，除外去甲基化作用，還具有免疫增強、誘導細胞分化等作用。
阿紮胞苷（維達莎®）的重要臨床研究
肖志堅教授：中國上市之前，基於中國MDS患者的MDS002臨床研究結果顯示：與歐洲相應的臨床研究（AZA001等）相比較，在完全緩解率（CR）、部分緩解率（PR）以及血液學緩解率（HR）等方面大致相當。此外，在中位總體生存（mOS）方面也非常相似。從這項中國註冊的臨床試驗結果來分析，阿紮胞苷（維達莎®）在中國MDS患者的治療中達到了預期療效，期待在積累更多患者數據後進行回顧性分析，從而得出我們自身的經驗。
阿紮胞苷（維達莎®）與其它治療方案的對比優勢
常春康教授：阿紮胞苷（維達莎®）是首個被FDA批准用於MDS治療的去甲基化藥物，多項國外研究均證實了其良好的療效。 Lancet Oncology雜誌上的一項研究顯示，相較於傳統化療而言，阿紮胞苷（維達莎®）在MDS患者的總體緩解率（ORR）等方面具有優勢，尤其是對於無法耐受強化療的中高危MDS患者而言，無論在緩解率、總體生存等多方面均有顯著優勢。該研究的後續生存數據顯示，阿紮胞苷（維達莎®）相較於傳統化療可獲得25%~50%的生存獲益。截至目前，在我們開展的臨床研究中，中高危MDS採用阿紮胞苷（維達莎®）治療最長總生存可達4年，這是傳統化療不可比擬的。
宋強教授：總體而言，阿紮胞苷（維達莎®）的3~4級粒細胞減少、血小板減少等不良反應（AEs）發生率較低，與地西他濱比較存在明顯優勢。另外，阿紮胞苷（維達莎®）對於復發/難治AML、慢性粒單核細胞白血病（CMML）及老年AML患者更具療效優勢。阿紮胞苷（維達莎®）於今年進入中國臨床，我認為國內在維達莎®的劑量和療程方面應更加規範化。根據國外的研究顯示，對於中高危MDS患者而言，採用阿紮胞苷（維達莎®）75mg/m2（d1-d7），皮下注射，28天一個周期進行治療，較小劑量阿糖胞苷、最佳支持治療（BSC）或強化治療均具有顯著生存優勢。阿紮胞苷（維達莎®）是目前唯一被證實可延長中高危MDS生存期的去甲基化藥物。
胡建達教授：阿紮胞苷（維達莎®）在今年於中國上市，可應用於中高危MDS患者及老年AML患者的治療，這豐富了MDS患者的治療選擇，並使患者得到生存獲益。在安全性方面，阿紮胞苷（維達莎®）的不良反應（AEs）主要為中性粒細胞和血小板降低，但整體上為可控性，且在停藥後可逆。因此，相較於傳統治療方案（CCR）而言，阿紮胞苷（維達莎®）的不良反應更輕微且具可逆性。
阿紮胞苷（維達莎®）進入醫保對中國MDS患者的意義
肖志堅教授：相較於傳統藥物而言，去甲基化藥物的起效模式相對緩慢，阿紮胞苷（維達莎®）的起效時間平均需6個療程，若藥價較高，則可能導致MDS患者難以承擔，進而使MDS的規範化治療進入困局。可喜的是，阿紮胞苷（維達莎®）在進入醫保後藥價明顯下降，這開啟了中國去甲基化藥物價格合理化的新方向。同時，對於臨床醫生而言，這是一大利好消息，可促進MDS規範化治療的貫徹實施，而且最為重要的是，MDS患者可從中獲益良多，其生存預後可以得到改善及提升。
佟紅艷教授：今年，阿紮胞苷（維達莎®）在中國上市且納入醫保，意味著中國的中高危MDS患者又增添了一種新的治療選擇，具有非常重要的意義。目前，在國內MDS指南及美國NCCN指南中，地西他濱及阿紮胞苷（維達莎®）對於MDS的治療均具有關鍵價值，尤其是中高危MDS，且指南中也推薦中高危MDS應用阿紮胞苷（維達莎®）治療。
宋強教授：在中國，中高危MDS的發病率高於低危MDS，而在去甲基化藥物問世之前，其療效及預後極差。目前，應用於MDS治療的去甲基化藥物主要有地西他濱和阿紮胞苷（維達莎®），在未進入醫保前，該兩種藥物的藥價均非常昂貴，很多MDS患者難以承受。可喜的是，在今年前段時間，中國醫療保障局（SMIA）宣布納入了17種抗腫瘤藥物，其中就包括了阿紮胞苷（維達莎®），這極大地降低了藥價，大部分MDS患者均能承擔其治療費用，這無疑會為更多的MDS患者帶來生存獲益。
胡建達教授：維達莎上市後，可應用於中高危MDS患者的治療，且納入醫保後藥價明顯下降，很大程度上減輕了中國MDS患者的經濟負擔。最為重要的是，阿紮胞苷（維達莎®）的廣泛應用可使中國MDS患者獲得顯著的生存獲益。
阿紮胞苷（維達莎®）治療MDS的臨床使用經驗分享
常春康教授：阿紮胞苷（維達莎®）的治療經驗主要有以下幾點。首先，阿紮胞苷（維達莎®）與地西他濱總體反應率類似，在導致血細胞減少的副作用方面，阿紮胞苷（維達莎®）可能更具優勢，該藥可能對老年且耐受性差的MDS患者更為適合；其次，由於地西他濱進入中國臨床達10年的時間，耐藥性成為棘手問題，而阿紮胞苷（維達莎®）的作用機制不同於地西他濱，可能在一定程度上能夠改善地西他濱耐藥MDS患者的療效，提高其生存期。
佟紅艷教授：首先，阿紮胞苷（維達莎®）為皮下注射給藥，更為方便。其次，阿紮胞苷（維達莎®）的骨髓抑制程度顯著低於地西他濱，相對更為溫和。很多應用阿紮胞苷治療的MDS患者在前1個療程結束後可回家觀察，等待下1個療程再入院。另外，阿紮胞苷（維達莎®）在延長中高危MDS患者的生存期方面更具優勢，並且對於地西他濱耐藥的MDS患者亦可產生一定的療效。
汪
1. 如果覺得本文不錯，點擊右上角，可以將文章分享至朋友圈。
2. 如果有任何問題想要咨詢，請編輯「姓名+所患疾病+聯繫方式+闡述病情+最近報告單」，發送給我們。我們會盡快將消息傳達到專家那里，竭盡所能解答您的所有疑惑。
我們可以
WE CAN DO IT
看
這
里
免費幫您找到專業的醫院；
免費指導您找到有效的治療方法；
免費指導治療中的注意事項；
免費指導飲食和生活注意事項；
免費為您提供國內先進的血液病治療信息。
快！ 掃碼
