在人類與癌症的鬥爭中，藥物治療是一個很重要的措施，有效的抗癌藥物，可以幫助患者獲得治愈的機會和更長的生存時間。目前全球各國已批準上市的抗癌藥物大約有130～150種。

剛剛邁入嶄新的2020年，美國FDA發布的好消息不斷，對於抗癌新藥的優先審批指定呈現出了井噴狀態，僅2月就有六款藥物獲得優先審批的指定，這是前所未有的。這也意味著四類癌症患者將在今年的中下旬迎來全新的治療選擇和希望。全球腫瘤醫生網醫學部將2月份獲得優先審批的六大抗癌藥物的資訊做了盤點，便於病友們參考。

…

非小細胞肺癌

01全球首款METex14抑制劑-Capmatinib

藥物名稱：Capmatinib（卡馬替尼 INC280）

生產廠家：諾華

優先審批時間：2020年2月11日

FDA預計裁定時間：6個月內

適應症：治療攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者，包括一線治療（初治）患者和先前接受過治療（經治）的患者

NSCLC約占肺癌診斷的85％。METex14突變發生在3-4％的新診斷晚期NSCLC病例中，這是一種預後特別差的肺癌，目前尚無批準的針對METex14突變的晚期NSCLC的療法。

2020年2月11日，FDA已受理MET抑制劑capmatinib（INC280）的新藥申請（NDA）並授予了優先審查，正被評估用於治療攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者，包括一線治療（初治）患者和先前接受過治療（經治）的患者。

此次優先審批是基於II期臨床研究GEOMETRY mono-1的陽性結果，共97例患者入組：

（1）在初治患者（28例，先前沒有接受過治療）中，總緩解率（ORR）為67.9%，疾病控制率（DCR）為96.4％，中位緩解持續時間（DOR）為11.14個月，中位無進展生存期為9.69個月。

（2）在經治患者（69例，先前已接受過治療，88.4%含鉑化療）中，總緩解率ORR為40.6%，疾病控制率（DCR）為78.3％，中位緩解持續時間DOR為9.72個月，中位無進展生存期為5.42個月。

（3）約有一半的腦轉移患者對capmatinib應答（13人中有7人；54％）。在這些患者中，有4例完全清除了腦部病變（31％），顱內疾病控制率DCR為92.3％（12/13）。

如果獲得批準，卡馬替尼將是第一個專門針對METex14突變的晚期肺癌的治療方法。

02非小細胞肺癌一線治療新方案-阿特珠單抗

藥物名稱：Tecentriq（阿特珠單抗）

生產廠家：羅氏

優先審批時間：2020年2月19日

FDA預計裁定時間：2020年6月19日前

適應症：一線治療PD-L1高表達的非小細胞肺癌（NSCLC）患者

昨日，羅氏（Roche）宣布，美國FDA授予其重磅PD-L1抑制劑Tecentriq（atezolizumab）優先審評資格，作為一線單藥療法，治療PD-L1高表達，且無EGFR或ALK基因突變的晚期非鱗狀和鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者。FDA將在今年6月19日之前做出批準決定。

此次優先審批是基於3期臨床研究IMpower110的結果，該研究顯示，在PD-L1高表達患者中，與化療相比，Tecentriq單藥治療使中位總生存期（OS）延長了7.1個月（20.2個月VS13.1個月；HR=0.595，95% CI：0.398-0.890；p=0.0106）。

阿特珠單抗(Atezolizumab)是一種單克隆抗體，可靶向PD-L1蛋白。阿特朱單抗與腫瘤細胞和腫瘤浸潤性免疫細胞上表達的PD-L1結合，阻斷其與PD-1和B7.1受體的相互作用。通過抑制PD-L1，可以激活T細胞消滅腫瘤細胞。

上周，Tecentriq剛在中國獲批上市（阿替利珠單抗，商品名泰聖奇），聯合化療用於一線治療廣泛期的小細胞肺癌。

獲批癌種：

…

03ALK+肺癌一線治療新方案-布加替尼

藥物名稱：Alunbrig（布加替尼 brigatinib）

生產廠家：武田制藥

優先審批時間：2020年2月24日

FDA預計裁定時間：2020年6月23日

適應症：基因檢測ALK陽性的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線治療

此次優先審批是基於III期ALTA-1L試驗，在這項國際開放標簽的多中心III期ALTA-1L試驗中，研究人員比較了布加替尼和克唑替尼在275例先前未接受ALK抑制劑治療的IIIB / IV期ALK陽性NSCLC 患者中的療效和安全性。
研究人員將患者按1：1的比例隨機分配，接受布加替尼或克唑替尼的治療。

在該試驗中，對於先前未接受其他ALK抑制劑的晚期ALK陽性NSCLC的患者，與crizotinib（克唑替尼 Xalkori）相比，使用brigatinib（布加替尼）治療可將疾病進展或死亡風險降低了57％。
在2019年ESMO亞洲大會期間進行的為期2年的評估結果顯示，對於入組時為新診斷的腦轉移ALK+患者，布加替尼可使該病的疾病進展或死亡風險降低76％（HR，0.24; 95％CI，0.12-0.45）！
在第一次中期分析中，結果顯示，與克唑替尼相比，布裡亞替尼將疾病進展或死亡的風險降低了51％。使用布加替尼的中位無進展生存期（PFS）為24.0個月，而克唑替尼僅11.0個月。
在基線時發生腦轉移的患者中，布加替尼將顱內疾病進展或死亡的風險降低了69％。顱內無進展生存期中位數為24個月，而克唑替尼僅為5.6個月。
在基線時可測量的腦轉移病灶的患者，接受布加替尼治療患者的患者客觀緩解率為78％，接受克唑替尼的患者為26％。

…

目前，布加替尼前已獲得FDA的批準，可用於治療克唑替尼或已不能耐受克唑替尼的ALK陽性轉移性NSCLC患者。我們期待這款藥物能如期獲得審批，入選ALK陽性非小細胞肺癌的一線治療，讓這部分患者能獲得更長的生存期。

小細胞肺癌

04小細胞肺癌新藥-Lurbinectin

藥物名稱：Lurbinectin（盧比卡丁）

生產廠家：PharmaMar

優先審批時間：2020年2月18日

FDA預計裁定時間：2020年8月16日前

適應症：治療含鉑治療後進展的小細胞肺癌（SCLC）患者

Lurbinectedin是PharmaMar自主研發的海鞘素衍生物，它是RNA聚合酶II的抑制劑，能夠與DNA雙螺旋結構上的小溝共價結合。RNA聚合酶II在腫瘤細胞轉錄過程中往往過度活化， lubrinectedin 可使得腫瘤細胞在有絲分裂過程中畸變、凋亡、最終減少細胞增殖。

…

此次優先審批基於II期籃子試驗（NCT02454972）的結果，其中lurbinectin在鉑類化療進展的患者中達到35.2％的總緩解率（ORR），其中105例患者中的37例部分響應，另外35名患者病情穩定，疾病控制率達到了68.6％（95％CI，58.8％-77.3％）。

如果Lurbinectedin獲得批準，這將成為30年來小細胞肺癌的首個新化療方案。喜訊！小細胞肺癌新藥Lurbinectin獲FDA優先審批，上市在即！

乳癌

05乳癌新藥-圖卡替尼

藥物名稱：tucatinib（圖卡替尼）

生產廠家：Genetics

優先審批時間：2020年2月13日

FDA預計裁定時間：2020年8月20日

適應症：聯合曲妥珠單抗和卡培他濱用於治療局部晚期無法切除或轉移性HER2陽性乳癌的患者，包括腦轉移瘤患者，這些患者已分別或聯合接受至少三種先前的HER2指導藥物

與拉帕替尼和neratinib一樣，tucatinib是一種口服TKI。然而，tucatinib僅阻斷HER2，與其他針對多種受體的藥物相比，導致皮疹和腹瀉等脫靶效應更少。

此次優先審批是基於一項名為HER2CLIMB II期試驗的數據，結果表明，在未經手術切除的局部晚期或轉移性HER2陽性乳癌患者中，經嚴格預處理的患者與單獨使用曲妥珠單抗和卡培他濱相比，曲妥替尼三聯體可使死亡風險降低34％。

曲妥替尼三聯藥物組合的中位總生存期（OS）為21.9個月而曲妥珠單抗和卡培他濱單獨治療的中位總生存期（OS）為17.4個月。圖卡替尼組和對照組的1年和2年OS發生率分別為76％和62％，45％和27％。

值得注意的是，圖卡替尼還具有很好的入腦活性，三聯藥物將腦轉移患者的疾病進展或死亡的風險降低了52％。乳癌新藥圖卡替尼獲FDA優先審批！上市在即！

胃腸間質瘤

06死亡風險降低85%，胃腸間質瘤迎來新藥-ripretinib

藥物名稱：ripretinib（瑞普替尼 DCC-2618）

生產廠家：Deciphera Pharmaceuticals

優先審批時間：2020年2月13日

FDA預計裁定時間：2020年8月13日

適應症：晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者

目前，高達85％的GIST腫瘤在PDGFRA和KIT這兩個基因突變之一。這些突變導致異常KIT和PDGFRA蛋白的產生，從而驅動癌症。瑞普替尼是一種KIT和PDGFRα激酶開關控制抑制劑。

FDA授予優先審批是基於INVICTUS 3期研究的積極結果，在該研究中，瑞普替尼與安慰劑相比，疾病進展或死亡的風險降低了85％（HR，0.15， P <.0001）。中位無進展生存期（PFS）為6.3個月，而安慰劑組僅為1.0個月，瑞普替尼組的總緩解率（ORR）為9.4％，而安慰劑組為0％（ P = .0504）。

除了即將獲批的瑞普替尼，目前，胃腸間質瘤目前已獲批了四款藥物：Avapritinib，伊馬替尼，舒尼替尼，瑞格菲尼。

…

以上是2020年2月紛紛獲得優先審批的藥物盤點，我們期待這六款重磅藥物能順利通過FDA的審批，早日上市造福患者。

我們處在一個充滿奇跡的時代，快速發展的醫療科技給人類帶來了新的希望。

曾經，癌症是不治之症。但隨著抗癌手段的不斷更新，尤其是分子靶向藥物等新一代治療方法的出現，人類全面戰勝癌症的那天不再遙不可及，讓我們一起見證這一天的來臨！

點我分享到Facebook

>2020年即將上市6大抗癌藥物，四類癌症迎來新療法