自媒體原文如下：

…

第一款 ？

文內宣稱是”第一款廣譜抗癌藥”，這裡的”第一款”畫個問號，如果這裡的廣譜指的是針對的癌症類型多的話，這把11月26日之前上市的可以一藥治療多種癌症的靶向藥和免疫藥置於何地呢？很多靶向和免疫藥物都不是針對特定類型腫瘤的藥物，都可以叫”廣譜抗癌藥”。

該藥只是研究設計時使用了”籃式試驗”，即入組患者時不區分所患腫瘤的種類，研究結果顯示，該藥對NTRK融合基因陽性癌症患者有效率達75%，FDA依據這個臨床試驗以及這個藥是”孤兒藥”加速批準了該藥。

…

該藥是經過FDA官宣的”孤兒藥”

作為該藥的聯合研發者之一Loxo Oncology公司（另一研發者為拜耳公司）在2017年5月就在其官網上宣布Larotrectinib是美國FDA批準的孤兒藥，指定用於治療NTRK融合基因的實體腫瘤。

孤兒藥，相信讀者並不陌生，百度詞條解釋——”孤兒藥”又稱為罕見藥，用於預防、治療、診斷罕見病的藥品，由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關註其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為”孤兒藥”。

根據世界衛生組織（WHO）給出的定義，罕見病指的是患病人數占總人口0.65‰~1‰的疾病，從這個角度說，對這個藥物抱有希望的多數癌症患者要失望了。

NTRK融合基因突變是什麼？ 什麼情況下可用這種藥？

該藥在臨床應用有兩個明確的限定，而標題黨隻宣稱是”廣譜”。對眾多癌症病人來說，是一種誤導，在給病人點燃希望，在進行基因檢查後，極有可能不適合用這種藥物。

兩個明確的限定是什麼呢？一是病人帶有NTRK基因融合；第二個是患者應為局部晚期或轉移性實體瘤患者，沒有有效替代治療方案的。換句話說，也就是在目前常規抗癌治療手術、靶向，放療、免疫都無效的情況下，才推薦選擇該藥。

拜耳的官網昨天也發了一條新聞，如下：

…

NTRK融合基因是一種癌基因，它在腫瘤裡面的發生率極低，腦瘤相對高一些，也都低於1.4%，而且人種差異性很大，肺癌為例，亞洲人的攜帶NTRK融合基因的比例遠遠低於高加索人種（生命科學搜狐號）。

《Nature Reviews Clinical Oncology》上2018年10月17日的一篇文章解釋了NTRK融合陽性癌症和TRK抑制劑治療。

NTRK中文全稱是”神經營養因子受體酪氨酸激酶基因”，它分為NTRK1、2、3，分別編碼酪氨酸激酶（TRK）A、B、C蛋白。NTRKs基因及其表達的蛋白質TRKs，都是身體內的正常基因和蛋白，但當NTRKs基因與另一個不相幹的基因融合在一起，會導致TRK融合腫瘤的擴散和生長。

TRK抑制劑（TKI）分為廣譜型和特異型，本文主角就是特異性TKI，larotrectinib。臨床研究結果顯示，larotrectinib帶來的NTRK融合基因突變癌症患者的客觀緩解率（ORR）達到75%，患者出現緩解的中位時間為1.8個月。並且，緩解與NTRK融合類型和患者年齡無關。截至成文時，55%的患者在治療一年後仍處於無進展生存期，並且71%的患者仍處於緩解中。更驚人的是，larotrectinib在治療攜帶TRK融合腫瘤的兒童患者時，總體緩解率高達93％。同時它在中樞神經系統中也表現出療效。

總之，這對於少部分癌症患者來說是一個重要資訊，也是能救命的資訊，但過分強調靶向藥治愈率卻不科學，因為靶向藥如果用在合適患者身上，它有效率高，而且起效快，一定時期內能顯著提高生存質量和存活率。但由於腫瘤的異質性和進化，一段時間後幾乎無一例外會出現耐藥性，需要換藥，極少出現長期存活或治愈。

點我分享到Facebook

>勿盲從！這款宣稱能治愈75%癌症的”廣譜抗癌藥”只能讓少數人獲益！