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2020年7月3日，中國臨床腫瘤學會（CSCO）正式公布新版的《原發性肝癌診療指南》。在這次指南更新中，中國本土制藥企業蘇州澤璟生物制藥股份有限公司自主研發的創新藥——多納非尼已被列為晚期肝細胞癌（HCC）一線治療藥物，並且是I級專家推薦和1A類證據。這是繼索拉非尼和侖伐替尼之後，第一個而且是唯一一個列入CSCO指南的囯產一線治療肝癌的分子靶向藥物，對我國乃至全球肝癌的治療，都具有劃時代的重大科學意義和實用價值！（圖1指南）
原發性肝癌在我國高發常見，位居第四位惡性腫瘤，而死亡人數僅次於肺癌；據統計每年約有 46.6萬新發病例，42.2萬病死，均超過了全球的一半，嚴重威脅人民生命和健康。「中國原發性肝癌登記調查研究項目（CLCS)」表明：我國的HCC與歐美國家明顯不同，具有高度的異質性，乙型肝炎病毒感染相幹HCC的比例較高，且80%的HCC患者在初診時已達中晚期，失去根冶機會；同時大多數患者合併有基礎肝病（肝炎和肝硬化），肝功能較差，導致治療困難，治療效果差，患者的生存期很短。因此，我國的肝癌診療絕對不能完全照搬國外的經驗，本土大樣本臨床研究及其數據至關重要。
繼2007年歐美批準索拉非尼用於一線治療HCC之後的10年間， 全球學者陸續開展了一系列針對晚期HCC的一線治療藥物的大型臨床研究，但是無不以失敗告終。直至2018年，才有第二個一線靶向治療藥物侖伐替尼，通過非劣於索拉非尼的總生存期的研究獲批上市。
據悉，本次CSCO《原發性肝癌診療指南》更新之所以將多納非尼納入且鼎力推薦，正是基於近期在ASCO年會期間公布的多納非尼與索拉非尼頭對頭比較一線治療晚期HCC的多中心ll/lll期臨床研究（ZGDH3試驗）的優良結果。該研究由著名腫瘤專家秦叔逵和畢鋒教授等獨立設計和組織實施，共納入668例中國HCC患者，是迄今為止針對中國人樣本量最大的肝癌臨床研究。值得強調的是，ZGDH3試驗與REFLECT、CheckMate459 以及IMBrave150研究相比，入組患者的基線狀態更差、病情更龐雜，包括HBV病因占比較高、BCLC C期及Child-Pugh B級比例較高等，貼近我國晚期HCC患者的實際狀態，更符合國情。
ZGDH3試驗結果表明：比較研究的主要終點－總生存期(OS)，多納非尼組顯著優於索拉非尼組，mOS 12.1個月 vs.10.3個月（風險比為0.831，95% 可信區間為0.699－0.988；p=0.0363），具有統計學顯著性。多納非尼是自索拉非尼上市13年以來，在全球範圍內，第一個、也是唯一一個在單藥與索拉非尼頭對頭比較的III期臨床研究中取得OS優效結果的藥物。同時，在多納非尼組，≥3 級的不良事件（AE）、與藥物相幹的不良事件（ADR）和導致暫停用藥及減量的AE的發生率均顯著低於索拉非尼組，即多納非尼不僅有效性優於索拉非尼，而且安全性也更好。
就在前不久剛剛落幕的全球頂級腫瘤學盛會——美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，ZGDH3研究從6300多份投稿中脫穎而出，被遴選為大會口頭報告，也是本屆ASCO大會上胰腺癌、食管癌和肝癌領域的Highlights中唯一被選入的重磅研究，足見其含金量之高！多納非尼的研發成功和ZGDH3試驗的優效結果，代表了國產創新藥物在肝癌治療領域中的重大突破，也意味著進口靶向藥物「壟斷」我國晚期HCC一線治療的僵局即將被徹底打破!
澤璟制藥已經向國家藥監局提交了多納非尼的上市申請，已經獲得藥品審評中心正式受理；如果進程順利，有望在年底獲批上市和擁有晚期肝癌一線治療適應症。在本次2020年CSCO《原發性肝癌診療指南》更新中，打破常規，提前將等待上市的多納非尼列為晚期HCC患者一線治療的I級專家推薦藥物，不僅體現了CSCO在制定指南時主要基於循證醫學證據和及時吸收臨床腫瘤學新進展，同時也是充分考慮到在該藥可能獲批後第一時間在指南的指導下應用於臨床，使得廣大患者可以盡早用上新藥、好藥，體現了對於民族制藥企業和中國學者創新成果的大力支持！
衷心期望多納非尼早日獲批上市，可以使得眾多的中國肝癌患者能夠盡快從中獲益。
關於多納非尼
多納非尼是蘇州澤璟生物制藥股份有限公司自主研制的、具有完全智慧財產權的口服多靶點多激酶抑制劑類小分子抗腫瘤藥物，也是全新結構的1類新藥。
臨床前藥理學研究證實，多納非尼既可以抑制VEGFR、PDGFR等多種受體酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制多種Raf激酶，影響下遊的Raf/MEK/ERK信號傳導通路，從而抑制腫瘤細胞增殖和腫瘤血管的形成，發揮雙重高效抑制、多靶點阻斷的抗腫瘤作用。
多納非尼系更新換代產品，與索拉非尼相比具有更為優異的藥代動力學和藥效學性能；而ZGDH3臨床試驗充分證明了多納非尼的優勢和特點，可望成為HCC一線治療的重要選擇。
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