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國家衛生健康委兒童用藥專家委員會委員、上海醫學會兒科分會主任委員 黃敏
兒童各器官發育尚不完善，對藥物的耐受性和反應性與成人不同，且不同年齡段的兒童也不盡相同；特別是肝、腎發育尚不完善的小兒，藥物代謝、排泄能力較低，造成藥物不良反應相對高發。兒童對藥物極為敏感，成人能用的藥兒童可能就要慎用甚至禁用。
目前，大陸已批准上市的，通用名包含「小兒」「兒童」字樣，或說明書功能主治或適應症描述僅限兒童使用的兒童專用藥，數量不到600個，涉及藥品批文占總批文數量的3%左右。已批准上市的兒童專用藥以中藥為主，且適應症較為雷同，顆粒劑占比最多，大部分為感冒藥。兒童專用藥是安全性和順應性最高的兒童用藥，其使用比例越高說明用藥越安全、越合理。與國外相比，大陸臨床兒童專用藥品種較少，藥品說明書的完善程度也有待提高。
四川大學華西二院藥學部主任 張伶俐 大陸兒童常見病用藥基本可以滿足臨床需求，但有些兒童特殊疾病發病急、進程快，對藥物劑量質量療效需求高，研發生產也是全球難點。 2014年，一項針對15家三級甲等兒童及婦幼專科醫院、兒科具備重點專科資格的綜合醫院開展的調研顯示，兒童使用的藥品中，說明書標註有兒童用藥信息的品種不足50%，其中「臨床試驗」項包括兒童信息的僅3.19%。藥品說明書中頻繁出現的「兒童酌減」「遵醫囑」「尚不明確」等信息，導致臨床「用藥靠掰、劑量靠猜」的狀況長期難以得到改善。 國家衛生健康委兒童用藥專家委員會委員、上海醫學會兒科分會主任委員 黃敏
3批《清單》中的藥品，主要依據大陸兒童疾病譜變化特徵，集中在神經與精神疾病用藥、心血管疾病用藥等領域，涵蓋神經、心血管、內分泌、血液等多個系統常見疾病的治療。多數品規未在國內申報，但已在國外上市，均為國內缺乏的兒童適宜劑型和規格。《清單》的產生主要參考國外兒童藥，將現有成人藥品更改劑型作為重點，鼓勵研發適合兒童使用的劑型和規格；還參考了國外兒科專用藥品臨床試驗和相關專利信息，推動國產仿制藥開發。
中國藥學會科技開發中心首席專家 肖魯 解決兒科診療有病無藥的窘境，首先要從根源上增加兒童藥品的研發生產，從政策和經濟等層面給予一定的支持。 兒童藥品的生產工藝與成人藥大致相差不多，但其在劑型、規格、口味、顏色等方面確實有一定的特殊要求，目的就是提高兒童用藥的安全性、有效性和順應性。比如，為了達到一定的生物利用度，在藥用輔料方面，如果成人藥需要粉碎到10微米，兒童藥品則可能需要粉碎到2微米，這就可能會增加企業研發、生產兒童藥品的成本。 「重大新藥創制」科技重大專項已將首批《清單》品種全部納入支持範圍，體現了國家科研計劃對清單工作的重視與肯定。自首批《清單》發布後，國家在審評審批、鼓勵研發生產等多個環節，也明確了一系列具體鼓勵措施和政策方向。 四川大學華西二院藥學部主任 張伶俐
因倫理問題、受試者納入困難等，兒童藥物臨床試驗開展難度極大，這也是造成大陸兒童藥品短缺的重要原因之一。 2016年，國家藥品監管部門發布《成人用藥數據外推至兒科人群的技術指導原則》，以減少不必要的兒科用藥研究。國家衛生健康委與國家藥審中心建立了「優先審評快速通道」協作機制，專項支持且臨床急需兒童藥經專家審議後，可納入快速通道，兒童專用藥、專用劑型、兒童特定用法用量完善等情況也納入優先審評。
中國藥學會科技開發中心首席專家 肖魯
真正調動企業研發、生產的積極性，最根本的是要保證相關藥品能有合理的利潤，提高臨床兒童用藥水平，採購和醫保政策的跟進不可或缺。 合理的價格和利潤直接影響藥品供應，在現有藥品價格形成機制下，採購模式直接決定藥品價格，大陸應盡快專門針對兒童藥探索一種合適的採購方式。 醫保政策也應給予足夠的關注，讓企業對研發生產兒童藥品有信心。隨著未來兒童藥品數量持續增加，可以考慮針對兒童藥品，制定有別於成人藥品的支付標準和體系，以更加充分地調動生產企業的積極性。 由國家衛生健康委牽頭髮布《清單》體現了藥品只是臨床價值導向的管理邏輯和政策開端，這是真正以兒童健康為中心的國家藥物政策清晰的方向。按照這個方向和邏輯，接下來要以更大力度鼓勵兒童藥品的研發生產，保障兒童臨床用藥安全，還需要各個環節和政府部門的共同努力。 第三批鼓勵研發申報兒童藥品清單 序號 藥品通用名 劑型 規格 1 地西泮 口服溶液劑 1mg/ml, 100ml 2 利多卡因 噴霧劑 10mg/噴, 50ml 3 螺內酯 口服溶液劑 1mg/ml, 5ml 4 西地那非 口服混懸劑 10mg/ml, 112ml 5 依那普利 口服溶液劑 1mg/ml, 150ml 6 索他洛爾 口服溶液劑 1mg/ml 7 雙嘧達莫 口服混懸劑 10mg/ml 8 蛋白C 注射劑 500 IU 9 氯吡格雷 口服混懸劑 1mg/ml, 50ml 10 XIII因子 注射劑 250 IU 11 四氫生物蝶呤 片劑 20mg、100mg 12 無水甜菜鹼 散劑 180g 13 他克莫司 顆粒劑 0.2mg、1mg 14 阿那白滯素 注射劑 100mg/0.67ml 15 乙琥胺 糖漿劑 100ml:5g 16 舒噻嗪 片劑 100mg 17 鹽酸右美托咪定 鼻用噴霧劑 1.0g:200μg 18 阿司匹林 口服溶液劑（或口服混懸劑、口服乳劑） 5mg/ml 19 後葉加壓素 注射劑 20IU/ml 20 Ataluren 顆粒劑 125mg 21 睪酮 注射劑 100mg/ml,10ml 22 伏立康唑 口服混懸劑 40mg/ml 23 磺胺甲噁唑+甲氧芐啶 口服混懸劑 200mg/ml （磺胺甲噁唑）；40mg/ml（甲氧芐啶），5ml 24 嗎替麥考酚酯 口服混懸劑 200mg/ml, 175ml 25 鹽酸曲恩汀 膠囊劑 250mg 26 吡斯的明 注射劑 1mg/ml 27 纈沙坦 口服溶液劑 3mg/ml, 160ml 28 奎尼丁 口服溶液劑（或口服混懸劑、口服乳劑） 1mg/ml 29 苯丁酸鈉 片劑 500mg 30 甲硝唑 口服溶液劑 40mg/ml, 5ml 31 胺碘酮 口服混懸劑 1mg/ml, 100ml 32 苯乙酸鈉+苯甲酸鈉 注射劑 100mg/ml（苯乙酸鈉）；100mg/ml（苯甲酸鈉），50ml 33 曲普瑞林 注射劑 11.25mg 34 奈拉濱 注射劑 250mg
文/健康報首席記者劉志勇 編輯/周垚 長按關注小新君~ 本文經「原本」原創認證，作者健康報社有限公司，點擊「閱讀原文」或訪問yuanben.io查詢【4MPOSPZC】獲取授權