2019年值得期待的幹細胞療法：涉及糖尿病、心腦血管疾病等

2019年初，科學家在《美國國家科學院院刊》上表示，幹細胞越來越多的被用於傳統無法治療的疾病，包括骨骼組織損傷、心臟病、退行性疾病和器官衰竭等。在這一年裡，幹細胞臨床研究成果的發布、項目的啟動以及招募、幹細胞新藥獲得臨床批件等等，這些都代表著這一領域的發展，也代表著更多的病人能夠用上幹細胞新藥的日子越來越近了。

本文盤點幹細胞在心腦血管疾病、神經退行性疾病、糖尿病等領域的臨床進展以及新項目啟動的概況，幫助大家了解2019年幹細胞的臨床有了哪些實質性的進展。

心血管疾病

心血管疾病是人類健康的第一大殺手。世界衛生組織（WHO）報告顯示，2000 -2012年，心血管疾病是全球主要的死亡原因之一。《中國心血管病報告2015》指出，心血管病死亡占我國城鄉居民總死亡原因的首位。在城市中，每10個死亡病例就有4個是死於心血管病。心血管疾病已成為重大的公共衛生問題，今後10年心血管病患者仍將快速增長。

幹細胞治療心血管疾病已經被研究多年，2019年這一領域的發展讓人對幹細胞治療心血管疾病的未來有了新期待。

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在臨床研究領域，國內同濟大學附屬第十人民醫院心臟中心徐亞偉教授牽頭的幹細胞治療缺血性心力衰竭臨床研究取得初步成功，幹細胞治療心梗後心衰的項目已在臨床開展[1]。該團隊早在2010年已開展自體骨髓間充質幹細胞對急性心肌梗死患者的治療研究[2]，經過離心、分選、純化後通過特殊的心臟導管經冠狀動脈將幹細胞回輸至缺血區域，促進壞死心肌的修復，經過長達8年的隨訪，患者心功能恢復良好。

在新項目的啟動方面，11月底，日本大阪大學宣布開發出了一種用於心力衰竭的幹細胞新療法[3]。該療法在冠狀動脈搭橋術中，將間充質幹細胞的黏附液噴灑到心臟上。整個過程不到一分鐘。將幹細胞直接噴灑到關鍵器官上。科研人員的目標是在3到5年內能夠使用上這種療法。

腦血管疾病

腦血管疾病泛指腦部血管的各種疾病。臨床上腦血管疾病的種類較多，需要根據不同的疾病採用不同的治療方法。中風是最常見的一種腦血管疾病，也是導致死亡的第五大常見原因，是長期致殘的首要原因。近年來，國內外科學家正在開展大量的臨床研究來探討幹細胞治療這類疾病的有效性和安全性。2019年這一領域也取得了喜人的結果。

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在臨床研究領域，今年國內革命軍總醫院的幹細胞治療中風偏癱患者的臨床研究結果顯示，患者的幹細胞移植區都形成了新的神經組織，並且移植後運動功能得到了改善。這些結論已經發表在國際期刊《幹細胞轉化醫學》（Stem Cells Translational
Medicine）上[4]。該團隊已經在2018年8月啟動了II期臨床試驗。今年革命軍總醫院的《神經幹細胞腦內移植治療缺血性腦卒中致癱的II期臨床研究》持續招募中。

今年4月，澳洲墨爾本公開的研究案例表明，一位67歲的患者在中風24小時內接受了胎盤羊膜幹細胞注射，在第一階段治療後有了明顯的治療效果——病症由治療前的上肢無力以及嚴重的言語障礙轉變為可以自由控制自己的手。

在新項目的啟動方面，8月美國團隊宣布正在進行一項名為PISCES III的臨床試驗，目的是探討註入大腦受損區的幹細胞在研藥物（CTX0E03
DP）能否改善缺血性卒中後持續殘疾患者的功能，例如改善手臂或腿部功能。這款在研藥物曾在34名缺血性卒中患者中進行過研究。該臨床試驗在clinicaltrials.gov上的編號為NCT03629275，系統顯示正在招募中（Recruiting），招募患者人數約為110名。

神經退行性疾病

近年來，隨著老齡化加劇，神經退行性疾病患病率節節攀升。神經退行性疾病包括神經元功能的衰退、腦萎縮，並且常常與蛋白質異常沉積有關，常見的有阿爾茲海默症、帕金森、亨廷頓病、肌肉萎縮症、多系統萎縮症等。盡管在過去的幾十年中，科學家們在神經退行性疾病的治療領域作出了巨大的努力，但仍然未找到有效的治療方法。幹細胞治療的發展，為這類疾病的治療提供了新思路。2019年，這一領域取得了新進展。

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在臨床研究方面，中國科學院動物研究所研究員、幹細胞與生殖生物學國家重點實驗室副主任李偉在第47期理解未來科學講座中分享了中科院動物研究所幹細胞研究團隊的實際應用案例。目前，該團隊已經在長達12年的基礎研究和臨床前研究的基礎之上，啟動並完成了數例帕金森氏病患者的幹細胞治療臨床研究，經過隨訪發現現階段的研究非常安全。這樣的階段性進展，對再生醫學的穩步向前發展是個極大地鼓舞。

今年，Cell Transplant雜誌上發表的臨床研究顯示，7名帕金森病人移植人神經元前體細胞並接受4年隨訪，整個移植過程具有安全性，無免疫排斥反應，無嚴重副作用事件。幹細胞移植1年後，7名病人顯示出不同程度的運動功能改善，5名病人對現有藥物治療具有更好的響應。

在新項目啟動方面，7月國內「人源神經幹細胞治療帕金森病的安全性和有效性臨床研究」的項目啟動會召開。同時，這一臨床項目的招募資訊也公之於眾，給國內帕金森病人帶來了福音。

糖尿病

糖尿病是由胰島素分泌不足或胰島素功能障礙引起的代謝雜亂，伴隨嚴重的腎衰竭、失明、糖尿病足、高血壓和心血管疾病等並發症，是導致死亡的最重要原因之一。目前，糖尿病治療的主要手段是注射胰島素並配合血糖監控。然而，傳統的胰島素補充並不能實現本根性的治療，並且對糖尿病並發症的控制力也不足，而基於幹細胞的治療方法有望改變這一局面。2019年，美國《時代》周刊將幹細胞治療糖尿病納入改變未來十年醫療的12大創新發明列表中。

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從幹細胞創新療法方面，今年美國鹽城湖的生物技術團隊展示了一種「新式胰島」幹細胞療法，將間充質幹細胞與胰島細胞共同聚集培養，形成三維細胞團。在腹腔內注射單劑量的「新式胰島」可以給機體提供長時間的血糖控制，並且過程中患者能免於使用抗免疫排斥藥物或胰島細胞包封系統。該團隊正在準備進行FDA的新藥試驗申請，以求開展對Ⅰ型糖尿病患者進行「新式胰島」幹細胞治療的臨床試驗。

瑞士日內瓦大學和日內瓦大薛醫院的研究人員提出了將取自人胎盤內膜壁的羊膜上皮細胞加入胰島細胞的想法。試驗結果證明羊膜上皮細胞能夠促進胰腺細胞的功能，即根據血糖水平的波動產生激素。該項試驗成功制造了具有活性和生理功能的胰島，研究結果將在《自然通訊》中發表。

目前，國內有2項幹細胞治療糖尿病腎病相幹的項目完成了備案，分別為近期啟動的由東方醫院、革命軍總醫院、瑞金醫院三方承擔的《臍帶間充質幹細胞治療2型糖尿病腎病的多中心臨床研究》以及昆明市延安醫院的《臍帶間充質幹細胞治療糖尿病腎病》。

在新項目啟動方面，今年《臍帶間充質幹細胞治療2型糖尿病腎病的多中心臨床研究》啟動會已經成功召開，同時還公布了該項目受試者的主要納入標準。項目的啟動以及招募資訊的發布，正是這類療法實質性進展的表現。

展望

隨著臨床研究的開展以及新項目的啟動，幹細胞治療距離臨床應用又向前邁進了一步。2019年，幹細胞新成果讓人興奮，這些新成果不僅展示了幹細胞治療疾病的臨床有效性，也展示了幹細胞治療的未來趨勢——以治療特定適應症的形式來造福人類。這幾年，我國中央財政延續撥款支持幹細胞治療多種疾病的臨床研究，隨著研究的開展，過去無計可施的疾病有望得到治療的機會，過去急需提高療效的疾病終將開啟新的臨床治療局面。

參考資料：

[1]新民晚報：幹細胞治療心血管疾病前景可期

[2]365醫學網：體外震波聯合自體骨髓間充質幹細胞回輸治療心梗後心功能不全

[3] Osaka Univ develops stem cell spray treatment for heart failure

[4] Stable Intracerebral Transplantation of Neural Stem Cells for the Treatment of Paralysis Due to Ischemic Stroke

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