▎藥明康德內容團隊編輯

根據多發性硬化國際聯合會（MSIF）的調研數據，全球每3000個人中，就有1人罹患多發性硬化（multiple sclerosis，MS）。這個聽上去讓人疑惑且陌生的名字，目前還沒有治愈的方法。如果不進行規范的疾病管理，隨著時間和疾病的進展，嚴重患者將有致殘風險。

30年前，患者根本找不到任何一款獲批治療MS的藥物，只能在疾病復發時用大劑量激素應對。時過境遷，全球如今已獲批的疾病修正治療（DMT）已有十餘款。就在剛剛過去的8月，MS迎來了又一款創新療法，在家就能自行治療，給患者對疾病的管理提供了便利。

雖然「治愈」依然是一座難以攀登的險峰，但我們看到越來越多的科學家正在向其發起挑戰。為了讓更多人了解這一疾病，提高公眾對罕見病的認知，藥明康德將於北京時間9月26日（星期六）上午9點，舉辦「讓科學引領」公益系列論壇——多發性硬化主題專場。您可掃描下方QRCode，或點擊文末「閱讀原文」，報名並了解更多詳情。

從神秘疾病到數十種療法

19世紀60年代，法國神經病學家Jean-Martin Charcot遇到了一個以前從未見過的病例：一名年輕女傭得了一種怪病，其症狀包括間斷性眼球震顫、意向性震顫和吟詩樣斷續語言。這名患者後來不幸死去，屍檢結果顯示，她的腦和脊髓部位有多個硬化斑。此後，Charcot在自己的從醫生涯中又陸陸續續接觸到了30多個這樣的病例。一開始，他以為這些患者是神經梅毒脊髓癆的受害者，但後來的研究證實，他們得的是另一種罕見的疾病，即後來所稱的多發性硬化。

圖片來源：Unidentified photographer / Public domain

多發性硬化是一種免疫介導的中樞神經系統慢性炎症性脫髓鞘性疾病，常累及腦室周圍、近皮質、視神經、脊髓、腦幹和小腦。在人體裡，大多數神經纖維的外面都包裹著一個名為「神經髓鞘」的絕緣層。它一方面能保護神經纖維，另一方面也能保障信號傳遞的準確性。然而，有時候免疫系統會把槍口指向中樞神經系統，並展開一系列攻擊。這些攻擊難以預測且多點開花，使得神經髓鞘不斷破損與脫落，逐步導致患者脊髓、大腦以及視神經功能受損，嚴重時會喪失自理能力、失明甚至失去生命。

圖片來源：Image by Colin Behrens from Pixabay

多發性硬化是一個緩慢進展、逐漸加重的疾病，如不及時治療，症狀會逐漸加重，發作次數增加，嚴重的會造成失明、癱瘓。到目前為止，MS的臨床治療和診斷還存在一定挑戰，雖然我們的武器庫中已經有了十多種不同的治療方法，但我們離終止疾病進展還有一定距離。

如何更快速、準確的診斷MS？我們何時能接近治愈MS的聖杯？潛在的創新治療方式又有哪些？我們將匯聚中國及全球多發性硬化領域的知名臨床醫生、藥物研發專家及公益倡導者，深入交流多發性硬化診療技術的現狀，並進一步探討其預防、治療以及藥物研發方法與模式的未來。我們堅信，讓「罕見病」不「罕治」，才是未來應有的樣子！

▲藥明康德將於北京時間9月26日（星期六）上午9點，舉辦「讓科學引領」公益系列論壇 ——多發性硬化（multiple sclerosis，MS）主題專場。您可掃描下方QRCode，或點擊文末「閱讀原文」，報名並了解更多詳情。

參考資料：

[1]衛生健康委發布罕見病診療指南. Retrieved September 2, 2020, from http://www.gov.cn/fuwu/2019-02/28/content_5369203.htm

[2]A Short History of MS. Retrieved September 7, 2020, from https://www.everydayhealth.com/multiple-sclerosis/a-short-history-of-multiple-sclerosis/

[3]中國《多發性硬化患者生存報告（2018）》發布. Retrieved September 7, 2020, from https://www.prnasia.com/story/237837-1.shtml

[4] Atlas of MS 3rd edition, Retrieved September 16, 2020, from https://www.msif.org/wp-content/uploads/2020/09/Atlas-Epidemiology-report-Sept-2020-Final-EN.pdf

註：本文旨在介紹醫藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

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