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▎藥明康德/報導
今日，美國FDA宣布，批准新基（Celgene）和Acceleron公司聯合開發的Reblozyl（luspatercept-aamt）上市，用於治療輸血依賴性β地中海貧血症（beta thalassemia）患者的貧血症狀。Reblozyl是一款「first-in-class」血紅細胞成熟劑，代表了通過調節後期血紅細胞成熟過程降低輸血負擔的創新藥物類型。除了治療β地中海貧血症以外，它治療輸血依賴性骨髓增生異常綜合征（MDS）的申請也已經被FDA和EMA接受。這款新藥有潛力為因為不同原因導致貧血症狀的患者造福。
貧血是影響到世界上接近25%人口的常見症狀，多數患者的貧血症狀是暫時的，但是有些罕見病患者（包括β地中海貧血症，骨髓增生異常綜合征，骨髓纖維化患者）會出現長期的慢性貧血。貧血顯著影響患者的生活質量，導致疲憊、氣短、注意力下降、日常活動水平受限等症狀。慢性貧血患者通常需要依賴經常輸入血紅細胞來緩解他們的症狀。
圖片來源：參考資料[2]
然而經常輸血不但給患者帶來生活和經濟上的負擔，而且可能導致鐵元素過量、感染、免疫反應等副作用。自1989年合成促紅細胞生成素（erythropoietin）獲得FDA批准以來，FDA還沒有批准一款治療由於β地中海貧血症、骨髓增生異常綜合征、和/或骨髓纖維化造成的貧血的新療法。
Reblozyl是新基和Accleron公司聯合開發的一款「first-in-class」紅細胞成熟劑。它是一種可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc結構域與活化素受體IIB（ActRIIB）的細胞外結構域融合而成。Reblozyl能夠作為TGF-β的配體陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信號通路，進而促進晚期紅細胞的分化和成熟。它曾經被FDA授予孤兒藥資格，快速通道資格，治療β地中海貧血症的新藥申請也被授予了優先審評資格。
圖片來源：參考資料[2]
這一批准是基於包括336名輸血依賴性β地中海貧血症患者的3期臨床試驗結果。在接受Reblozyl治療的患者中，21%的患者的輸血負擔與基線相比降低超過33%，顯著優於接受安慰劑治療的對照組（4.5%，p<0.0001）。
「當患者接受多次輸血時，鐵元素過載可能影響多個器官的功能，」FDA腫瘤學卓越中心主任Richard Pazdur博士說：「今天的批准首次為這些患者提供了一款能夠降低輸血次數的新療法。」
除了在治療輸血依賴性β地中海貧血症患者時表現出良好療效以外，Reblozyl在治療骨髓增生異常綜合征患者的3期臨床試驗中，讓47.1%的患者做到8周無需輸血，對照組這一數值只有15.8%。
▲Reblozyl的臨床研究進展（圖片來源：Acceleron公司官網）
此外，Reblozyl還在2期臨床試驗中用於治療骨髓纖維化患者。新基和Acceleron公司還計劃開展其它臨床試驗，進一步擴展Reblozyl適用的患者群，將它開發成為一款治療慢性貧血的潛在平台療法。
我們祝賀這款具有創新機制的貧血療法獲批上市，也期待它能夠為更多貧血患者造福。
參考資料：[1] FDA approves first therapy to treat patients with rare blood disorder. Retrieved November 8, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-therapy-to-treat-patients-with-rare-blood-disorder-300954846.html[2] Acceleron Corporate Presentation, March 2019. Retrieved November 8, 2019, from http://investor.acceleronpharma.com/static-files/17b410a4-d1f6-4241-ba1c-18aad9480370[3] FDA Approves REBLOZYL® (luspatercept-aamt) for the Treatment of Anemia in Adults With Beta Thalassemia Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions. Retrieved November 8, 2019, from http://investor.acceleronpharma.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-reblozylr-luspatercept-aamt-treatment-anemia-adults
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