日本小腦萎縮治療劑【他替瑞林】——小腦萎縮、脊髓小腦變性症患者的福音

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什麼是脊髓小腦性共濟失調

脊髓小腦性共濟失調(Spinocerebellar Ataxia,SCA)是一種常染色體顯性遺傳、以走路不穩等共濟失調為主要表現的一類神經系統退行性疾病,症狀表現為走路時搖晃、手抖、講話含混不清等。進一步而言就是可以活動身體,但是不能隨心所欲地活動。這種症狀主要出現在小腦發生問題的時候。這些症狀統稱為「共濟失調綜合征」。隨著病情進展,會逐漸影響患者的生活質量。目前依靠基因檢測技術,可以精準診斷該病,但其治療在全世界範圍仍然是一個難題。

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在日本,他替瑞林用於治療脊髓小腦變性病人,可以改善臨床症狀,取得一定的臨床效果,這為SCA患者的治療提供了一種新的選擇,在日本已經獲準作為治療脊髓小腦變性疾病(SCD)藥物。

目前該藥僅在日本作為處方藥使用,國內尚沒有此藥

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對於國內的10萬餘名共濟失調病友,超過72%都沒有接受到正規治療,部分病友採用B族維生素、胞二磷膽鹼肌註、口服卵磷脂等治療方法,甚至使用偏方和秘方治療,無藥可用的情況也時有發生。

這些非正規的治療方法導致共濟失調久治難愈、身心疲乏。花費了病友無數的血汗錢,看遍國內醫院,幾經周折,病情並無好轉,時間卻耽誤了。

針對這種情況,我們走訪了日本的醫生

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「隨著社會的不斷進步,人們對於健康、藥品的要求越來越高,人們的視野也越來越開闊,很多人開始選擇購買國外藥品。尤其對於共濟失調病人來說,日本新上市的他替瑞林,可以有效減輕‘企鵝步’,治療共濟失調效果明顯,對於小腦萎縮和多神經萎縮的病友來說是非常好的消息。」

醫生還指出,可能很多人認為日本藥品的費用會很高,實際上並不是這樣,通過日本櫻花醫護購買他替瑞林的病友們發現,在日本購藥所花的費用通常要低於國內,同時還可以獲得日本醫生長期的病情追蹤。

他替瑞林

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他替瑞林(Taltirelin)由日本Tanabe Seiyaku 公司研制開發,2000年9月首次在日本上市,適用於改善脊髓小腦變性病人的共濟失調症狀,截至目前已成功治療了超過4500名日本患者。

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淺綠色OD版本

入口後幾秒鐘即可融化,因此可以減少吞服的困難,適用於老年吞咽困難的患者。

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深綠色普通版本

成人5mg一片/次,口服,每日2次。本品經胃腸道吸收,用水吞服。

他替瑞林

藥理作用

他替瑞林為合成的促甲狀腺激素釋放激素(TRH)類似物,TRH除內分泌作用外,還可以作用在中樞神經系統:提高運動活性,改善共濟失調步態,保持覺醒,改善抑鬱情緒等作用。但是TRH的特性是在體內快速代謝降解,作用時間短,產生內分泌作用,胃腸道不易吸收,也不易透過血腦屏障。而他替瑞林克服了這些缺點,藥理學研究顯示本品經由腦TRH受體對中樞神經系統產生強而持久的多重作用,帶來的內分泌作用卻比TRH弱很多。

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他替瑞林是一種促甲狀腺激素釋放激素(TRH) 的類似物。TRH最初從下丘腦分離提取,除了可以控制促甲狀腺激素(TSH)的分泌以外,還作為一種神經遞質廣泛存在於中樞神經系統內,包括小腦,調節神經細胞的活性。他替瑞林為合成的TRH類似物。

藥理學研究顯示他替瑞林經由腦TRH受體對中樞神經產生強而持久的多重作用:

(1) 興奮作用比TRH強10-100倍

(2) 作用持續時間比TRH長約8倍

(3) 對TRH受體的親和力約為TRH 的1/11

因而他替瑞林在體內比TRH穩定,治療效果明顯。

注意事項

腎功能損害的患者慎用;妊娠哺乳期婦女需慎用。另外存在內分泌異常的患者,需密切觀察臨床症狀,必要時監測血藥濃度。

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