尋夢新聞LINE@每日推播熱門推薦文章，趣聞不漏接❤️
點擊上方藍字，立即免費關註阿爾茨海默病。
最近開發的一種啟動基因活性的系統可以改善對廣泛神經系統疾病的治療。
普林斯頓神經科學研究所（Princeton Neuroscience Institute）的病毒神經工程研究員埃斯特班·恩格爾（Esteban Engel）和他的團隊開發出了新的基因啟動子，這種啟動子的作用類似於打開基因表達的開關，有望拓寬傳遞大基因的能力，並使其長期保持活性。
這項研究在線發表在《分子療法：方法與臨床發展》（Molecular Therapy: Methods & Clinical Development）雜誌上。
該團隊正在開發這些基因開關，用於基因治療，即傳遞新的基因來替換或幫助有缺陷的基因。基因治療是一種很有前途的治療許多疾病的策略，包括涉及大腦的疾病，如帕金森病和阿爾茨海默病。
為了將基因帶入細胞，科學家利用了這樣一個事實，即病毒攜帶進入細胞的機制。多年來，科學家們已經改造了病毒，使其以安全、不致病的方式傳遞基因。其中一種常用的病毒是相對無害的腺相幹病毒（adeno-associated virus ，AAV）。
普林斯頓大學
Engel和他的團隊創造了新的基因啟動子，在基因進入神經元(大腦和神經系統的細胞)後啟動基因。該團隊通過採用在另一類病毒——皰疹病毒中發現的啟動子的屬性來設計它們的啟動子，皰疹病毒通過在神經系統中建立慢性感染而在體記憶體活多年。
該團隊的工程啟動子占用的空間遠遠小於基因治療中使用的現有啟動子，允許更大的基因或多個基因的運輸。新的啟動子也很持久，不像大多數常見的啟動子那麼容易被抑制或失活，所以治療基因在很長一段時間內是活躍的。這些新的啟動子與AAV以及其他病毒和非病毒基因傳遞系統協同工作。
Engel說:「這些新的啟動子將使我們能夠傳遞更大的基因或多個小基因，而且只要需要，這些基因就可以一直保持活性。
新希望：輔助改善記憶，有望延緩AD進展
參考文獻
Source：Princeton University
Novel technology aims to improve treatment of neurological diseases
Reference：
Carola J. Maturana, Jessica L. Verpeut, Thomas J. Pisano, Zahra M. Dhanerawala, Andrew Esteves, Lynn W. Enquist, Esteban A. Engel. Small Alphaherpesvirus Latency-Associated Promoters Drive Efficient and Long-Term Transgene Expression in The Central Nervous System. Molecular Therapy – Methods & Clinical Development, 2020; DOI: 10.1016/j.omtm.2020.04.004
免責聲明
本公眾號上的醫療資訊僅作為資訊資源提供與分享，不用於或依賴於任何診斷或治療目的。此資訊不應替代專業診斷或治療。在做出任何醫療決定或有關特定醫療狀況的指導之前，請咨詢你的醫生。
關愛父母 關註阿爾茨海默病