2019年生物醫藥M&A市場中，哪些公司值得關注？

▎藥明康德/報導

生物醫藥領域的M&A市場在2019年可以說來了個「開門紅」，一月初在百時美施貴寶（BMS）宣布收購新基（Celgene）後四天，禮來（Eli Lilly and Company）公司宣布收購Loxo Oncology。這兩條新聞讓人們對2019年生物醫藥領域的M&A活動充滿期待。

在年初的摩根大通醫療健康大會（JPM）上，禮來公司的首席執行官David A. Ricks先生表示，他預計在2019年生物醫藥領域的M&A將會增加。選擇收購對象需要考慮的因素很多，公司的市值，產品的銷量等等都是影響收購的因素。然而，David A. Ricks先生強調，選擇收購對象的關鍵在於該公司產品的獨特性。

那麼哪些生物醫藥公司在2019年是備受關注的收購目標呢？日前，Genetic Engineering and Biotechnology News（GEN）生物醫藥領域資深編輯Alex Philippidis先生發表的一篇文章列舉了他認為值得關注的10個生物醫藥公司，我們今天來看一看這些公司的哪些產品令人關注。

Alexion Pharmaceuticals

Alexion是一家專注於治療罕見病的臨床期生物醫藥公司。目前該公司已經上市的產品是Soliris（eculizumab），治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症綜合征（aHUS）、和全身性重症肌無力（gMS）。去年12月，該公司的Ultomiris（ravulizumab）獲得FDA批准治療PNH，ravulizumab與eculizumab都是抑制C5補體蛋白的人源化單克隆抗體。Ravulizumab的優勢在於它的穩定性更高，只需每8周接受一次靜脈注射就可以控制C5活性。Ravulizumab最近在治療aHUS的3期臨床試驗中也達到了主要終點，有望進一步擴展適應症。

Alnylam Pharmaceuticals

去年，Alnylam的RNAi療法Onpattro（patisiran）獲得FDA批准上市，這是第一款獲得批准的RNAi療法，開創了RNAi療法研發方面的里程碑。據Alnylam的統計，在去年第四季度，全世界有大約550名患者接受了Onpattro的治療。除了這款獲批療法之外，Alnylam還有兩款在研療法處於後期臨床開發階段。

其中，givosiran通過靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），可以治療急性肝性卟啉症（AHP）。另一款在研療法是inclisiran，它通過靶向PCSK9來治療高膽固醇血症。去年9月，Alnylam公布了givosiran在治療AHP患者的ENVISION 3期試驗中獲得的積極中期結果。該公司計劃在今年基於ENVISION試驗的完整結果向FDA遞交新藥申請（NDA）。

Amarin

Amarin公司的主打產品Vascepa（icosapent ethyl）在2012年獲得FDA批准，作為輔助療法降低嚴重高甘油三酯血症患者的甘油三酯水平。去年，該公司宣布，Vascepa在名為REDUCE-IT的3期臨床試驗中表現出降低心血管疾病風險的顯著效果。Vascepa可以將患者第一次出現主要不良心血管事件（MACE）的風險相對降低25%。該公司計劃在今年第一季度結束之前，向FDA遞交補充NDA申請。Vascepa有潛力為更多心血管疾病患者造福。

BioMarin Pharmaceutical

在最近舉行的JPM年會上，BioMarin的首席執行官Jean-Jacques Bienaimé先生重點提到了該公司在今年可能達到的研發和監管里程碑。它們包括通過加速批准途徑，在2019年下半年為valoctocogene roxaparvovec遞交生物制劑許可申請（BLA）。這是一款靶向凝血因子VIII的基因療法，用於治療A型血友病。該公司治療軟骨發育不全兒童患者的vosoritide目前正在3期臨床試驗中接受檢驗，頂線數據有望在今年年底公布。

該公司治療苯丙酮尿症（PKU）的酶替代療法Palynziq（pegvaliase）已經在去年獲得FDA的批准，歐盟預計將在今年年中對是否批准Palynziq在歐盟的上市申請做出回復。

Clovis Oncology

阿斯利康收購TESARO和該公司的PARP抑制劑Zejula的舉動增強了業界對Clovis的關注，因為Clovis公司同樣擁有一款PARP抑制劑Rubraca（rucaparib）。Rubraca已經獲得FDA批准治療攜帶有害BRCA基因突變的卵巢癌患者，並且可以作為維持療法治療對鉑基化療產生反應的卵巢癌患者。這款療法的適應性有可能進一步擴大，在治療晚期前列腺癌的TRITON2 2期臨床試驗中，初步結果表明，Rubraca在攜帶BRCA1/2基因突變的轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中能夠達到44%的確認客觀緩解率。去年10月，FDA也授予它突破性療法認定，用於治療這一患者群。

吉利德科學（Gilead Sciences）

吉利德科學的研發管線中，用於治療中重度活動性類風濕關節炎（RA）的filgotinib在名為FINCH2的3期臨床試驗中達到了主要終點。這是一款JAK1抑制劑，在去年公布的試驗結果表明，它可以緩解對其它RA生物制劑療法反應不良患者的RA症狀，並且具有良好的安全性。在今年第一季度吉利德科學預計會公布更多FINCH臨床試驗的結果，有望進一步確認filgotinib的療效和安全性。

另一款廣受業界關注的在研藥物是治療非酒精性脂肪肝（NASH）的selonerstib，這一療法的2/3期臨床試驗結果有望在今年上半年公布。

Global Blood Therapeutics（GBT）

GBT公司開發的治療鐮狀細胞貧血症（SCD）的voxelotor在臨床3期試驗中達到了試驗的主要終點，65%接受劑量為1500 mg voxelotor治療的SCD患者的血紅蛋白水平提高超過1g/dL，而對照組達到這一標準的患者只有10%。這一統計顯著且具有臨床意義的改善讓FDA同意GBT可以使用加速批准途徑來遞交voxelotor的NDA。在今年的JPM大會上，GBT表示該公司預計在今年下半年遞交voxelotor的NDA。

Incyte

Incyte公司的重磅JAK抑制劑Jakafi（ruxolitinib）已經獲得FDA批准治療真性紅細胞增多症和骨髓纖維化。該藥物治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的補充NDA已經被FDA授予了優先審評資格，該申請的PDUFA日為今年2月24日。該公司與禮來公司合作開發的RA療法Olumiant（baricitinib）也有可能進一步擴展其適應症。這款JAK1/2抑制劑目前在3期試驗中檢驗治療紅斑狼瘡的療效，並且在2/3期試驗中治療嚴重斑禿。

Neurocrine Biosciences

Neurocrine的產品包括治療遲發性運動障礙的Ingrezza（valbenazine）。去年7月，FDA批准該公司與艾伯維（AbbVie）合作開發的Orilissa（elagolix）上市，用於治療子宮內膜異位症。這是首款專門用於治療中重度子宮內膜異位症的口服促性腺激素釋放激素（GnRH）拮抗劑。

Portola Pharmaceuticals

Portola公司的Andexxa是一款經過改造的重組人類凝血因子Xa蛋白，用於治療接受抗凝血藥物（rivaroxaban或apixaban）治療後出現危及生命或無法控制的大出血患者。由於接受抗凝血藥物治療的患者群人數不斷增加，這些患者需要一款療法在緊急情況下能夠逆轉抗凝血藥物的作用。去年年底FDA批准Portola公司使用第二代製造工藝生產Andexxa，這意味著該公司可以擴大Andexxa的生產規模。

參考資料：

[1] 10 Takeover Targets to Watch in 2019. Retrieved January 28, 2019, from https://www.genengnews.com/a-lists/10-takeover-targets-to-watch-in-2019/

[2] 3 Upcoming Readouts for Gilead Sciences You Don’t Want to Miss. Retrieved January 29, 2019, from https://www.fool.com/investing/2019/01/23/3-upcoming-readouts-for-gilead-sciences-you-dont-w.aspx

[3] FDA OKs Large-Scale Commercial Production of Andexxa. Retrieved January 29, 2019, from https://www.specialtypharmacytimes.com/news/fda-oks-large-scale-commercial-production-of-andexxa

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