年會專訪｜海金格首席科學官孫立英博士：仿制藥＆創新藥，「藥」怎麼選？

孫立英醫學博士，北京海金格醫藥科技股份有限公司首席科學官。歷任FDA評審組長、資深流行病學家。曾任美國國立衛生研究院國家癌症研究所(NIH/NCI) 統計學家、項目主任，美國杜克大學(Duke)前列腺中心資料庫和組織庫主任，衛健委大數據/藥監局資訊中心專家組成員。

具備豐富的註冊審評經驗，並主導開發了中美雙報eCTD申報系統。具備豐富的癌症/前列腺/外科等醫療數據研究經驗，根據循證醫學理論和近千萬腫瘤大數據，主導開發了極具科研和臨床價值的個體化腫瘤優化診治決策支持系統（百合腫瘤智庫）。

特約訪談

讀大學之前，他是木匠、瓦工和電工；讀完碩士，他鼓搗灌註設備；讀博士的時候，他又研究原子彈、沖擊波和發射器。1992年，他到美國之後任大學教授、做企業、搞IT，還在FDA從事評審工作。並主導開發了中美雙報eCTD申報系統，具備豐富的註冊審評經驗。如此多角色轉換的背後，也給予他異常豐富的跨學科知識和經驗。他就是前美國FDA評審組長、海金格首席科學官孫立英。

在「2020年（第37屆）全國醫藥工業資訊年會」期間，醫藥地理專訪了孫立英，聊起了我國醫藥產業仿制藥和創新藥那些事。

Q1

您是如何看待中國的仿制藥/創新藥的發展？在帶量採購和醫保談判的大環境下，創新藥/仿制藥的研發品種應該如何選擇？

A

仿制藥和創新藥是完全不同的兩種發展方式，目前的發展方向也大相徑庭。仿制藥是靠市場賺錢、創新藥是靠資本賺錢的，完全不是一個概念。

比如仿制藥，關註國內醫藥行業發展政策的人都知道，隨著國家帶量採購等政策的出臺，仿制藥所面臨的最大挑戰還是價格。在這方面小企業將會面臨非常大的壓力，藥品價格降低的同時，也就意味著大批量、生產效率高、管線多且協調的企業生存機會就更大，在這方面大企業是有絕對優勢的。

然而，仿制藥按國家要求需做一致性評價。企業在仿制藥價格低下的環境下是否做一致性評價、進一步研發或放棄止損，一定要認真評估市場需求和競品，比如需求市場有多大，多大把握能進入醫保，競品的競爭力如何，同一適應症的其他藥物品類及價格等。如果沒有經過詳實的調研就拍腦袋開展工作，風險是非常大的。少部分小企業的仿制藥可以繼續生存，這類的產品要麼是有高技術壁壘，要麼是市場品牌深入人心。

而創新藥主要還是在於企業的創新性與研發活力。研發活力好，有源源不斷的好點子，又有良好的資本力量，那就很容易將市場盤活。

開發創新藥要以臨床需求為導向。以癌症為例，癌症的前中後期都使用哪些藥物，這需要制藥人與醫療機構的共同努力，需要醫、藥雙方都對病症有很深的理解，這樣才能研發出真正具有市場價值的新藥，而這方面，我們現在是有所欠缺的，尤其在醫藥雙方緊密配合。新藥研發是一個沒有市場銷售收入的過程，全程需要資本的不斷支持。如何講好新藥開發的技術、專利、市場需求等並獲取資本，是開發創新藥的企業家的必修課。

Q2

您一般會用什麼思路，從什麼維度入手，尋找新藥研發機會？

A

在創新藥研發過程中，其實最重要的是要關註和理解所研發的藥物在疾病發生和發展過程中的哪一個階段是最有效的，最適用於疾病的哪一個時期，但這也同時要求藥物研發人員對相應的適應症要有深刻的理解，要了解藥品在該疾病發展的不同過程的作用機理，要定性和定量的確定藥品的體內代謝過程及其對機體的可能毒性作用，這樣才能真正研發出安全有效的新藥。

其次，還要關註藥品在這個階段的經濟效益，經濟效益也是支撐藥企生存和研發的根本，這樣就又回到了那個老生常談的問題，市場怎麼樣？而有了市場還要考慮研發的難度如何，花費的時間如何，技術瓶頸如何，資金來源如何，人才流動……等等，在都是要在新藥研發的過程中需要兼顧的。

Q3

在尋找新藥研發品種的過程中，您會關註品種的哪些資訊？

A

目前新藥研發的方向有很多，像基因編輯技術、靶點技術、細胞因子技術、病毒載體技術、細胞治療、幹細胞技術、免疫檢查點技術、緩控釋制劑、小分子化藥靶點抑制劑，口服疫苗等等，都是目前比較熱門的平臺等。從宏觀上講，目前我認為新藥研發的策略該主要集中在以下兩方面：一是改良新藥，即2類新藥（美國稱之為505b2), 二是跨平臺藥物，如緩釋技術與大分子技術整合。這個結論的根據是中國的基礎科研能力在短期內尚不具有在多個生物醫藥領域創造顛覆性技術，但實用研究能力特別強大的特點。

Q4

您一般會用什麼思路去思考仿制藥的發展方向？

A

仿制藥的生存之道就是靠市場。在如今仿制藥價格在不斷被壓低的情況下，各個仿制藥企業間首先比拼的就是企業效率，如何實現最大規模量產，如何實現最大程度的精益生產，這是仿制藥企業存活和盈利的根本。

其次，仿制藥企業在對品類的選擇上也應盡量選擇大品種，大品種也就意味著市場覆蓋率高、消耗量巨大，可以產生足夠的規模效益。另外提高仿制藥的技術壁壘，減少同行間的惡性競爭也是仿制藥企業提高生存質量的有效手段。同時我們現在的資本環境也鼓勵仿制藥企業做難仿藥，但因為一些歷史原因我們的很多仿制藥企業存在著先天不足，在難仿藥的研發過程中存在一定的困難，不過如果企業願意學習，將動物實驗、臨床試驗等資料補足，也不失為一個好的發展方向和優勢。對於大型仿制藥企業或有高壁壘仿制藥的企業，跟隨我國一帶一路國策，將中國仿制藥推向世界，也是仿制藥的主要發展方向。

Q5

中國制藥企業應如何制定自己的仿制藥發展策略？

A

做仿制藥研發，第一就是根基要做好，要知道目前現有的產品怎麼做臨床試驗和上市後研究，將產品能夠與國際標準接軌，實現出口，在此基礎上鞏固已經上市的產品占有率，繼續占領市場。

第二就是關註同類企業的研發進展，例如是否有劑型上的改變，作用時間與作用效果是否進行了改良，適應症是否有了增加，這些都要持續關註，並與時俱進。

第三就是企業要注意培養自己的管線，要將產品形成自己的「家族」，形成技術壁壘，不斷優化和改良，相輔相成才能實現更有質量的生存和發展。

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