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（健康時報網端部記者 趙萌萌）當地時間5月24日，美國食品和藥物管理局(FDA)批准了諾華公司(Novartis)脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法 Zolgensma，適用於兩歲以下患有該疾病的兒童。該藥物是世界上唯一一次性治療脊髓性肌萎縮症的藥物。
雖然是一次性給藥，諾華給Zolgensma的定價高達212.5萬美元(約合人民幣1467萬元)，這是目前世界上最昂貴的藥物，不過諾華表示，Zolgensma只需要一劑就能完成治療，可以5年分期付款。
FDA官網新聞截圖
據悉，Zolgensma由AveXis公司研發，2018年4月，諾華收購了AveXis，並獲得了該基因療法。
陜西省人民醫院神經內科主任醫師李銳表示，SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，患兒因編碼運動神經元生存蛋白（SMN）的基因突變，肌肉功能會逐漸喪失，並且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，如果不治療，大多數患者通常會在2歲之前死亡。據悉，約每11,000名新生兒中就有一人受到此類疾病影響。
Zolgensma基於最新的基因療法，其原理是將新DNA引入體內以糾正錯誤基因，從而改善肌肉功能，提高患者生存率。據英國《衛報》報導，Zolgensma採用靜脈注射，進入到患者脊髓液再發揮藥效，先前已在36名2周至8個月大的嬰兒身上完成安全測試。
「雖然SMA病因明確，但一直以來現有的醫學手段對此都無計可施，無藥可醫，該藥物的推出開辟了治療脊髓性肌萎縮的新篇章。」李銳表示。
對於高出天際的治療價格，諾華方面解釋稱，藥品目前價格雖偏高，但比起傳統的其它治療藥品和方式Zolgensma藥品有很大的性價比，因為Zolgensma在2歲小孩的治療中只要一劑就可以完成治療，不用連續用藥。
據了解，此前，美國藥企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用於治療脊髓性肌萎縮症的藥物，其第一年的定價為750,000美元，此後每年的定價為375,000美元，一般情況下，10年期的慢性SMA治療成本大約為400萬美元，而且這種治療不能停，如果停止，療法就會失效。
目前Zolgensma的價格位列全球最貴藥物之冠。排名第二的同樣是一種基因療法， 眼科基因治療藥物Luxturna定價為85萬美元。
編輯：步雯