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這是藥明康德「讓科學引領」血友病公益論壇系列報導的第4篇，共5篇。更多報導請參見「藥明康德」公眾號今日和昨日的其他內容

7月18日，在藥明康德血友病公益論壇上，公益論壇主席、藥明康德副總裁、內容部負責人蔡輝博士與世界血友病聯盟（WFH）副主席Glenn Pierce博士進行對話。50多年來，世界血友病聯盟已涵蓋全球140個國家，在改善和保障遺傳性出血性疾病患者的救治方面處於全球主導地位。而作為一名嚴重的血友病患者，Pierce博士本人在生物技術研發行業擁有30多年的從業經驗，曾在多家大型跨國藥企擔任血液學領域的重要負責人，參與推進了5款血友病療法在創新合作下的誕生。在他看來，技術手段的進步正引領血友病的藥物研發向治愈疾病發起挑戰。那麼，從治療到治愈，實現這個飛躍還需要解決哪些問題？全球合作又將如何實現「救治所有患者」的願景？Pierce博士的分享從多個維度，帶來了別樣的洞見。

蔡輝博士：Glenn，非常感謝您參加藥明康德血友病公益論壇。您是一位知名的藥物研發者，一位嚴重的血友病患者，也是一位在世界血友病聯盟工作的重要倡導者。世界血友病聯盟的願景是「救治所有的患者」，這個願景非常令人振奮。但我們同時也注意到，75%的出血性疾病患者無法得到有效的治療，甚至根本得不到治療。您的工作將如何改變這一現狀？

Glenn Pierce博士：非常感謝藥明康德邀請我參加血友病公益論壇。在一些歐美國家，包括重組凝血因子和血漿衍生凝血因子濃縮物在內，患者已經能用上先進的血友病療法。但這些國家隻占全世界的15%到30%。在世界其他約70%的國家裡，人們很少有機會接受治療，很少有機會接觸到大量血漿衍生療法，也很少有機會用上重組DNA產生的凝血因子，因此有大量和血友病相幹的過早死亡。那完全是另一幅景象。這正是世界血友病聯盟嘗試促進所有國家合作的地方。我們需要考慮改善全球患者的處境，尤其是加快資源較少國家的進步步伐。

蔡輝博士：您提到可及性是主要挑戰之一。從世界血友病聯盟的角度來看，在全球範圍內，哪些因素可能造成了可及性的問題？您能為大家介紹其中一些重要原因嗎？

Glenn Pierce博士：是的，可及性是一個很大的問題。如果一個醫生無法獲得療法，他就不知道應當如何治療血友病。這意味著，與資源更豐富的國家相比，資源有限的國家對疾病本身的處理方式是不同的，醫生也需要教育。

世界血友病聯盟有一個人道主義援助項目，在全球約60-65個國家，每年治療2萬名患者。這個項目不僅為患者提供治療，還教育他們如何更有效地管理出血事件，如何預防血友病致殘，如何做手術來糾正血友病發生的關節損傷。這個人道主義援助方案提供了大量的培訓和教學機會，醫療保健專業人員以及血友病患者都會了解如何更好地管理疾病。

蔡輝博士：不同的國家正在採用不同的治療方案，對此您怎麼看？

Glenn Pierce博士：基因療法的基礎研究和過去50年取得的技術進步主要發生在發達國家，這些國家的基礎科學有了長足進步，並應用於治療血友病和其他出血性疾病上。這種情況可能會持續一段時間。可能還會有其他國家也加入到這個行列中來，進一步推進血友病的治療。

但對於全球很多國家而言，它們想要進行技術創新極為困難。我們需要把這些療法帶到這些國家，並且要採用靈活的方式，來培訓和教育這些國家的醫療健康從業者以及患者，告訴相幹政府機構需要做什麼，並與其展開合作，以推進基因療法在這些國家的應用。

目前，還沒有任何一種針對血友病的基因療法獲得批準，這種療法的「黃金期」尚未到來，我們需要未雨綢繆，現在就開始思考：如安在未來一二十年內提高基因療法的可及性？

目前大概有二三十種血友病藥物，有能夠購買使用這些藥物的國家，也有無法用上這些藥物的國家。我們的人道主義援助計劃對20000名患者的治療取得了一定成效，但是與發展中國家亟待治療的那麼多患者相比，不過是杯水車薪，要知道，這些患者如果得不到治療，可能就會面臨生命危險。我們需要不斷努力，來縮小這道巨大的鴻溝。

蔡輝博士：您能否與觀眾分享一下世界血友病聯盟的規模？

Glenn Pierce博士：我們涵蓋了世界上140個國家。我們在當地建立醫生核心群體和患者核心群體，再將這兩個群體共同形成一個組織。這樣他們就能找到更多的患者，也找到更多對治療這些患者感興趣的醫生。我們還幫助他們進行治療中心的投資。我們與全球群體一道，共同努力改善血友病和其他出血性疾病患者的生活。

蔡輝博士：作為這個組織的副主席，您的一天日常是如何度過的，又有哪些事宜最為優先？

Glenn Pierce博士：目前，我通常每天都通過視訊會議進行溝通和交流，內容包括世界血友病聯盟的活動以及我所從事的生物醫學研究工作。在疫情之前，我經常會前往不同國家，評估處於不同發展階段的國家的需求，並提供培訓和教育。培訓和教育的內容不僅包括血友病和出血性疾病的治療和管理，還包括研究。比如如何做流行病學研究，如何查找病例，如何識別有需求的患者以及背後的潛在需求，以及如何推進特定國家出血性疾病的診療發展。

我們也會分享如何與不同公司合作。這不僅包括生產血漿和重組凝血因子的醫藥公司，也包括下一代的生物技術公司，這些新銳公司正在推進基因治療和細胞治療的前沿邊界，帶來蛋白質療法之外的血友病治療新方法。這些就是我的日常工作。

蔡輝博士：您的工作中，我相信合作是一個重要部分。您是一名血液疾病醫生、一名血友病患者，也是一名患者倡導者，在這個獨特身份的視角下，您如何看待合作為療法研發和患者診療帶來的好處？

Glenn Pierce博士：我時常覺得，我自身的多個角色之間也在合作。我的多重身份有助於我理解問題的多樣性。但更重要的是，合作是世界血友病聯盟和我們整個群體的基石。離開合作，我們寸步難行。我們有很多相幹方參與其中，從政府到醫療服務提供者，從產業界到患者，再到保險機構，如果沒有大家共同努力，我們不會取得已有的進展。在過去五十年裡，作為一個群體，我們所取得的進步堪稱奇跡。20世紀60年代，我們對血友病還束手無策，而今天我們擁有的療法有潛力治愈疾病，能夠長期解決患者缺失凝血因子的問題。

展望未來，我認為合作將是血友病領域的關鍵。我們經常與醫療服務提供者、患者和產業界聚在一起，討論合作，推進領域發展。這可以供許多其他罕見出血性疾病參考。

蔡輝博士：非常感謝您的分享。合作非常重要。在全世界抗擊COVID-19的當下，我們也已經看到，切切實實的合作可以帶來巨大的進步，疫苗研發是一個例子。以往疫苗開發需要耗時多年，但在過去幾個月裡，COVID-19疫苗的研發已經取得了非常多的進展。在您看來，應對COVID-19的創新合作模式，對加快血友病或其他罕見病的研發有沒有可借鏡之處？

Glenn Pierce博士：在應對COVID-19上，我們已經做出了巨大的全球性努力，比如通過改善治療讓COVID-19患者有更好的生存機會，又比如疫苗研發。人們如果發現某種療法可能有效，會很快公布這些結果，其他團隊則在此基礎長進一步驗證。我認為這是疫情下前所未有的獨特情況。

人們合作投入了大量的金錢和資源來研發不同的疫苗。因為疫苗研發的方法有很多，我認為這是一件好事。我們不知道哪種疫苗會更好，所以我們不希望大家都在做同樣的事。如果每個人都在研究15種不同的疫苗，那將大大增加我們研發出疫苗的機會。

蔡輝博士：是的。我們再說回血友病吧。我知道您是一名血友病患者，而且已經治愈。這非常了不起，我們也為您感到高興。您能否與我們分享您個人治愈的過程？

Glenn Pierce博士：我治療血友病的過程，實際上是在不斷進行幸運的選擇，為自己尋找最可能成功的機會。事實上，我12歲之前都沒有任何治療選擇，只能整天坐在輪椅上。而隨著凝血因子療法的出現，我才能重新走路、逐漸康復起來。

我是很偶然地治愈了血友病。我曾患有丙型肝炎，已經發展到晚期肝硬化，在12年前進行了肝移植。這並非為了治愈血友病，而是因為我的肝臟已經失去了功能。但肝移植後，肝臟會產生凝血因子VIII和凝血因子IX，血友病A或血友病B在移植後就有望治愈。這是一個非常好的「副作用」。

這為我的生活帶來了巨大的改變。我不必再每天擔心我的病情，不用擔心關節痛是不是出血、是不是需要接受治療、能不能進行某種活動？我不再受束縛，完全擺脫了這些煩惱。

我仍然有關節痛，也有終末期關節疾病，可能需要定期手術，但我不必擔心出血風險。這種自由難以言喻。成功進行基因治療的人將有這種感受。通過成功的基因治療，體內產生足夠水平的凝血因子，患者可以完全不再依賴凝血因子制品。在我看來，如果一款基因療法能讓患者不再出血，它就是成功的。

蔡輝博士：謝謝Glenn，對於聽眾來說，您的經歷非常有意義。觀看本次公益論壇的觀眾裡有很多的血友病患者及其家屬，相信您的故事會讓他們深受鼓舞。既然我們談到治療和治愈，您有什麼想對他們說的嗎？

Glenn Pierce博士：我認為，所有受到血友病影響的人，都需要為治愈這種疾病做出自己的努力。治愈一直是很多患者的夢想，而想要到達治愈的彼岸，對每個不同的個體而言，都是一段不同的旅程。我們真正需要關註的是，我們如何將前沿療法轉化應用於發展中國家。我們需要確定基因療法的遞送門路，我們需要構建起支付機制，我們需要開發出更先進的制造技術，我們需要超越第一代AAV載體，將更好的基因療法推向全球。最終，這就是我們的目標。這就構成了對血友病的全面管理，由始至終，如果我們能夠治愈血友病A和血友病B，我們將開始進軍其他出血性疾病治療領域。

蔡輝博士：對於這樣的未來，我們充滿著期待。最初，我們關註對所有人的治療，現在我們還關註治愈的夢想。對於一些血友病患者，這一夢想已經實現了。但對其他很多人而言，還有很長的路要走。我們有朝一日是否可以治愈所有患者？它又要多久才可以實現？

Glenn Pierce博士：我是個樂觀主義者。我確實認為我們已經克服了血友病基因療法的諸多挑戰。然而，仍有一系列重大生物學挑戰有待我們進一步攻克，只有在基因療法取得更多技術進步後，我們才能在血友病治療中廣泛使用這種療法。

這會是什麼時候？盡管我手中沒有預測未來的魔法水晶球，但考慮到過去50年所取得的巨大技術進展的速度，如果在未來的一二十年能繼續看到這種技術進步，就能更好地治療甚至治愈血友病。

蔡輝博士：感謝您分享血友病治療的全球現狀和未來展望。這讓我想起藥明康德的願景：讓天下沒有難做的藥，難治的病。我們非常期待這一天的到來！

再次感謝摩根士丹利、高盛、華泰證券、華興資本、瑞銀集團、啟明創投、德勤、Zoom、血友之家、病痛挑戰基金會、蔻德罕見病中心、醫學界、新浪醫藥、奇點網、阿裡健康、雲鵲醫、生物谷、領研網、醫界等合作夥伴的支持。

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註：本文旨在介紹醫藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

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